Co to jest Zavesca?
Zavesca to lek zawierający substancję czynną miglustat, dostępny w postaci białych kapsułek 100 mg.
Do czego służy Zavesca?
Preparat Zavesca stosuje się w leczeniu dwóch rzadkich chorób dziedzicznych, które wpływają na sposób metabolizmu tłuszczu przez organizm.Oba choroby powodują gromadzenie się w organizmie substancji tłuszczowych (zwanych glukosfingolipidami). Zavesca jest stosowana w następujących przypadkach:
- osoby dorosłe z chorobą Gauchera typu 1 w jej łagodnych do umiarkowanych postaciach. Pacjenci, którzy na nią cierpią, nie mają enzymu (glukocerebrozydazy); niedobór ten powoduje gromadzenie się pewnego rodzaju glikosfingolipidów (zwanych glukozyloceramidem) w różnych częściach ciała, np. śledzionie, wątrobie, kościach.Zavesca jest stosowana u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do leczenia standardową enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) we wlewie (kropla po kropli do żyły);
- dorosłych, młodzieży i dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C, śmiertelną chorobą, w której glikosfingolipidy gromadzą się w komórkach mózgu i innych częściach ciała. Objawy te obejmują: utratę koordynacji, problemy wynikające z „sakkadowych” (szybkich) ruchów gałek ocznych, które mogą uszkodzić wzrok, opóźnienie rozwoju, trudności w połykaniu, zwiększone napięcie mięśniowe, drgawki i trudności w uczeniu się.
Ponieważ liczba pacjentów dotkniętych tymi chorobami jest niska, uważa się ich za „rzadkich” i dlatego Zavesca otrzymała oznaczenie „lek sierocy” odpowiednio 18 października 2000 r. w przypadku choroby Gauchera typu 1 i 16 października 2006 r. , w chorobie Niemanna-Picka typu C.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak jest używana Zavesca?
Leczenie preparatem Zavesca powinni rozpoczynać i monitorować lekarze doświadczeni w leczeniu choroby Gauchera lub choroby Niemanna-Picka typu C.
Zalecana dawka początkowa w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera typu I to jedna kapsułka podawana doustnie trzy razy na dobę. W chorobie Niemanna-Picka typu C zalecana dawka to dwie kapsułki trzy razy dziennie dla pacjentów dorosłych i młodzieży. Tam
dawka różni się w zależności od masy ciała i wzrostu u dzieci w wieku poniżej 12 lat Zavesca można przyjmować z posiłkiem lub bez posiłku Zavesca jest lekiem stosowanym w leczeniu długotrwałym.
Dawkę należy zmniejszyć u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek oraz, przynajmniej tymczasowo, u pacjentów, u których wystąpiła biegunka. Nie przeprowadzono badań leku u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby. Więcej informacji można znaleźć w charakterystyce produktu leczniczego (zawartej w EPAR).
Jak działa Zavesca?
Substancja czynna preparatu Zavesca, miglustat, hamuje działanie enzymu zwanego syntazą glukozyloceramidową.Enzym ten jest częścią pierwszego etapu wytwarzania glikosfingolipidów.Zapobiegając działaniu enzymu, miglustat może zmniejszać wytwarzanie glikosfingolipidów w komórkach. powinien spowolnić lub zapobiec objawom choroby Gauchera typu I i zmniejszyć objawy choroby Niemanna-Picka typu C.
Jak badano Zavescę?
Skuteczność preparatu Zavesca w leczeniu choroby Gauchera typu 1 o nasileniu łagodnym do umiarkowanego badano w jednym badaniu głównym z udziałem 28 pacjentów, którzy nie mogli lub nie chcieli poddać się enzymatycznej terapii zastępczej. pacjenci kontynuowali przyjmowanie leku przez kolejne dwa lata.Badanie miało na celu zmierzenie wpływu leku Zavesca na objętość wątroby i śledziony oraz czy ma on jakikolwiek wpływ na wartości krwi, takie jak stężenie hemoglobiny (białko występujące w krwinek czerwonych). komórki przenoszące tlen w organizmie) i liczbę płytek krwi (składniki biorące udział w krzepnięciu krwi).
W przypadku choroby Niemanna-Picka typu C skuteczność preparatu Zavesca oceniano w jednym badaniu głównym z udziałem 31 pacjentów, z których 12 było w wieku poniżej 12. W badaniu porównywano działanie preparatu Zavesca w skojarzeniu ze standardową terapią (środki stosowane w celu i standardowe leczenie. Główną miarą skuteczności była zmiana częstości poziomych sakadowych ruchów gałek ocznych u pacjentów po roku; w badaniu oceniano również inne objawy neurologiczne, w tym zdolność pacjenta do przełykania i funkcje intelektualne. Niektórzy pacjenci pozostali w leczeniu trwającym do pięciu i pół roku.Przeprowadzono również badanie 66 pacjentów leczonych preparatem Zavesca.
Jaką korzyść wykazała Zavesca podczas badań?
W badaniu choroby Gauchera typu I objętość wątroby zmniejszyła się o 12%, a objętość śledziony o 19% po roku. Wystąpił również średni wzrost stężenia hemoglobiny o 0,26 g na decylitr, a także wzrost liczby płytek krwi o 8,29 miliona na mililitr. Korzystne działanie preparatu Zavesca pozostało niezmienione w ciągu trzech lat ciągłego leczenia.
W badaniu choroby Niemanna-Picka typu C poprawa ruchów gałek ocznych była podobna u pacjentów leczonych preparatem Zavesca i bez niego. Wystąpiły jednak oznaki poprawy zdolności połykania i funkcji intelektualnych u pacjentów leczonych preparatem Zavesca. Badanie wykazało, że lek ustabilizował lub zmniejszył stopień nasilenia objawów u około trzech czwartych pacjentów.
Jakie jest ryzyko związane z Zavescą?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Zavesca (obserwowane u więcej niż 1 na 10 pacjentów) to utrata masy ciała, drżenie, biegunka, wzdęcia i ból brzucha (ból żołądka). Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych po zastosowaniu leku Zavesca znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Leku Zavesca nie wolno stosować u pacjentów, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na miglustat lub którykolwiek składnik preparatu.
Dlaczego Zavesca została zatwierdzona?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści wykazane przez preparat Zavesca przewyższają ryzyko w przypadku doustnego leczenia łagodnej lub umiarkowanej choroby Gauchera typu I u nieodpowiednich dorosłych pacjentów. postępujące objawy neurologiczne u dorosłych i dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C. W związku z tym Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Zavesca do obrotu.
Zavesca została dopuszczona do obrotu „w wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie było możliwe uzyskanie pełnych danych dotyczących leku, ponieważ jest to choroba rzadka. Europejska Agencja Leków (EMEA) będzie co roku dokonywać przeglądu wszelkich nowych danych, które pojawią się w międzyczasie, i w razie potrzeby uaktualni niniejsze podsumowanie.
Jakie informacje są jeszcze oczekiwane dla Zavesca?
Firma produkująca Zavesca zobowiązała się do zakończenia następujących badań dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa produktu w odniesieniu do choroby Gauchera typu 1:
- program po wprowadzeniu do obrotu mający na celu informowanie lekarzy o stosowaniu leku Zavesca oraz zgłaszanie przez pacjentów aspektów bezpieczeństwa leku;
- badanie uzupełniające na pacjentach już zaangażowanych w badania kliniczne w celu kontynuacji oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku oraz uzyskania większej ilości informacji zwrotnych na temat neurologicznych aspektów choroby;
- badanie dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa preparatu Zavesca u pacjentów przechodzących na Zavesca po enzymatycznej terapii zastępczej;
- dalsze badanie historii naturalnej choroby, przeprowadzone wspólnie z europejską grupą roboczą ds. choroby Gauchera (EWGGD).
Inne informacje dotyczące leku Zavesca:
W dniu 20 listopada 2002 r. Komisja Europejska przyznała firmie Actelion Registration Ltd „Autoryzację do obrotu" dla firmy Zavesca, ważne w całej Unii Europejskiej. „Zezwolenie na dopuszczenie do obrotu" zostało przedłużone 20 listopada 2007 r.
Aby uzyskać informacje o statusie leku sierocego Zavesca, kliknij tutaj (dla choroby Gauchera typu 1) e tutaj (w chorobie Niemanna-Picka typu C).
Aby uzyskać pełną wersję EPAR firmy Zavesca, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego podsumowania: 01-2009
Zamieszczone na tej stronie informacje o Zavesca - miglustat mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
