Co to jest Zalmoxis – Genetycznie Zmodyfikowane Limfocyty i w jakim celu się go stosuje?
Zalmoxis jest lekiem stosowanym jako leczenie dodatkowe u dorosłych pacjentów poddawanych przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT, przeszczep komórek, które mogą przekształcić się w różne typy komórek krwi) od częściowo zgodnego dawcy (tzw. przeszczep haploidalny). Zalmoxis stosuje się u pacjentów, którzy przeszli przeszczep haploidalny z powodu ciężkich nowotworów krwi, takich jak niektóre białaczki i chłoniaki. Przed poddaniem się przeszczepowi pacjent zostanie poddany leczeniu w celu usunięcia istniejących komórek ze szpiku kostnego, w tym komórek nowotworowych i komórek układu odpornościowego. Zalmoxis podaje się w celu przywrócenia układu odpornościowego pacjenta po przeszczepie.
Zalmoxis to rodzaj zaawansowanego leku terapeutycznego zwanego „produktem terapii komórek somatycznych”, który jest rodzajem leku, który zawiera komórki lub tkanki, które zostały poddane manipulacji, aby można je było wykorzystać do leczenia, diagnozowania lub zapobiegania chorobie. Zalmoxis zawiera limfocyty T (rodzaj krwinek białych), które zostały zmodyfikowane genetycznie1. Aby uzyskać Zalmoxis, limfocyty T dawcy przeszczepu oddziela się od pozostałych komórek w przeszczepie. Te limfocyty T są następnie modyfikowane genetycznie tak, aby zawierały „gen samobójstwa”.
Ponieważ liczba pacjentów poddawanych przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) jest niska, w dniu 20 października 2003 r. Zalmoxis uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
1 Genetycznie zmodyfikowane allogeniczne limfocyty T z wektorem retrowirusowym kodującym skróconą postać ludzkiego receptora czynnika wzrostu nerwów o niskim powinowactwie (ΔLNGFR) i kinazę tymidynową wirusa opryszczki pospolitej I (HSV-TK Mut2).
Jak stosuje się Zalmoxis - Genetycznie zmodyfikowane limfocyty?
Lek Zalmoxis jest wydawany wyłącznie na receptę, a leczenie powinien nadzorować lekarz mający doświadczenie w leczeniu nowotworów krwi za pomocą przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT).
Zalmoxis jest przygotowany do stosowania jako lek specyficzny dla pacjenta, podaje się go po okresie 21-49 dni po przeszczepie, ale tylko wtedy, gdy przeszczep nie przywrócił jeszcze układu odpornościowego pacjenta i u pacjenta nie rozwinęła się choroba. przeciw gospodarzowi (co ma miejsce, gdy przeszczepione komórki atakują organizm).
Zalmoxis podaje się we wlewie dożylnym (kroplówce) przez 20-60 minut, co miesiąc przez okres do czterech miesięcy, aż krążące limfocyty T osiągną określony poziom. Dawka leku Zalmoxis zależy od masy ciała pacjenta.
Więcej informacji znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Jak działa Zalmoxis - Genetycznie zmodyfikowane limfocyty?
Podany po przeszczepie Zalmoxis pomaga pacjentowi budować układ odpornościowy, a tym samym pomaga chronić przed infekcją. Jednak limfocyty T w produkcie Zalmoxis mogą czasami atakować organizm pacjenta, powodując chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi. Limfocyty T w leku Zalmoxis mają gen samobójczy, co czyni je podatnymi na leki gancyklowir i walgancyklowir. przeciw gospodarzowi, podaje się gancyklowir lub walgancyklowir, które zabijają limfocyty T z genem samobójczym, lecząc w ten sposób chorobę i zapobiegając dalszemu rozwojowi.
Jakie korzyści wykazuje Zalmoxis - Genetycznie Zmodyfikowane Limfocyty wykazane podczas badań?
Zalmoxis badano w jednym badaniu głównym z udziałem 30 pacjentów, którzy przeszli haploidenny przeszczep z powodu ciężkich nowotworów krwi. W tym badaniu Zalmoxis nie był porównywany z innymi terapiami. Główną miarą skuteczności było przywrócenie układu odpornościowego mierzonego na podstawie poziomu limfocytów T we krwi. U 77% pacjentów leczonych produktem Zalmoxis (23 z 30) doszło do przywrócenia układu odpornościowego. Wystąpiła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi. wystąpił u 10 pacjentów, którym następnie podawano gancyklowir lub walgancyklowir w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami. Wszystkich 10 pacjentów wyzdrowiało z choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi.
Dane z głównego badania połączono również z danymi z drugiego trwającego badania, a wskaźniki przeżycia 37 pacjentów leczonych produktem Zalmoxis (23 z badania głównego i 14 z trwającego badania) porównano z danymi z bazy danych 140 pacjentów, którzy przeszły w przeszłości przeszczep haploidalny. Odsetek pacjentów, którzy przeżyli po roku, wynosił 51% w przypadku pacjentów, którzy otrzymywali Zalmoxis w porównaniu z 34-40% w przypadku pacjentów, którzy nie otrzymywali Zalmoxis.
Jakie zagrożenia wiążą się ze stosowaniem Zalmoxis — limfocytów modyfikowanych genetycznie?
Najczęstszym działaniem niepożądanym związanym ze stosowaniem leku Zalmoxis (które może wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów) jest ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (stan, który rozwija się w ciągu około 100 dni od przeszczepu). Podczas stosowania leku Zalmoxis stan ten można leczyć gancyklowirem lub walgancyklowirem. Leku Zalmoxis nie wolno stosować u pacjentów, których układ odpornościowy został przywrócony. Nie wolno go również stosować u pacjentów, u których wystąpiła już choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi wymagająca leczenia.Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania produktu Zalmoxis znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Zalmoxis — limfocyty modyfikowane genetycznie zostały zatwierdzone?
Wykazano, że Zalmoxis pomaga przywrócić układ odpornościowy pacjentów, którzy przeszli przeszczep haploidenny z powodu ciężkich nowotworów krwi; pacjenci ci mają ograniczone możliwości leczenia i mają złe rokowanie. Profil bezpieczeństwa produktu Zalmoxis uważa się za akceptowalny. Głównym ryzykiem jest choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, jednak można ją z powodzeniem leczyć gancyklowirem lub walgancyklowirem, które zabijają limfocyty T obecne w Zalmoxis.Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że chociaż potrzebne są dalsze dane w celu określenia zakresu, korzyści ze stosowania leku Zalmoxis przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE. Zalmoxis otrzymał „warunkową zgodę”. Oznacza to, że w przyszłości dostępnych będzie więcej informacji o leku, które firma jest zobowiązana dostarczyć. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji i niniejsze podsumowanie będzie odpowiednio aktualizowane.
Jakie informacje są nadal oczekiwane dla Zalmoxis?
Ponieważ Zalmoxis otrzymał „warunkową zgodę”, firma, która sprzedaje Zalmoxis, przedstawi wyniki trwającego badania z udziałem pacjentów z ostrą białaczką wysokiego ryzyka. W badaniu porównany zostanie przeszczep haploidenny, po którym następuje leczenie produktem Zalmoxis z przeszczepem haploidenicznym zawierającym limfocyty T, a następnie leczenie cyklofosfamidem (lek zapobiegający chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi) i przeszczepem haploidennym bez limfocytów T.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Zalmoxis – limfocytów modyfikowanych genetycznie?
Firma wprowadzająca lek Zalmoxis do obrotu dostarczy materiały edukacyjne skierowane do pracowników służby zdrowia, zawierające szczegółowe informacje na temat ryzyka, w tym choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi oraz prawidłowego stosowania leku.Firma zbierze również dane od wszystkich pacjentów leczonych produktem Zalmoxis. poprzez wypełnienie rejestru i będzie monitorować postępy po leczeniu w celu zbadania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku.
Zalecenia i środki ostrożności, których powinien przestrzegać personel medyczny i pacjenci, aby produkt Zalmoxis był stosowany bezpiecznie i skutecznie, zostały również przedstawione w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Inne informacje dotyczące produktu Zalmoxis – Genetycznie zmodyfikowane limfocyty
Pełna wersja raportu Zalmoxis EPAR znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia lekiem Zalmoxis należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczących Zalmoxis jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rare disease designation
Informacje na temat Zalmoxis - Genetycznie zmodyfikowane limfocyty opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
.jpg)
