Co to jest Orphacol - Kwas cholowy i do czego służy?
Orphacol to lek zawierający kwas cholowy, substancję znajdującą się w żółci, która służy do trawienia tłuszczu. Orphacol jest wskazany w leczeniu dorosłych i dzieci od pierwszego miesiąca życia, którzy nie są w stanie wytwarzać żółci z powodu „nieprawidłowości genetycznych. Stosuje się go u pacjentów, którzy nie mają wystarczającej ilości dwóch specyficznych enzymów wątrobowych (3β-hydroksy-Δ5 -C27-steroidowa oksydoreduktaza lub 3-okso-Δ4-steroidowa-5β-reduktaza). „kwas cholowy. W przypadku niedoboru tych pierwotnych kwasów żółciowych organizm wytwarza nieprawidłowe kwasy żółciowe, które mogą uszkadzać wątrobę, powodując ciężką niewydolność wątroby. Ponieważ liczba pacjentów z wrodzonymi błędami syntezy pierwotnych kwasów żółciowych jest niska, chorobę tę uważa się za „ rzadkie”, a Orphacol został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 18 grudnia 2002 r.
Jak stosować Orphacol - Kwas cholowy?
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę, a leczenie lekiem Orphacol powinien rozpoczynać i monitorować lekarz specjalizujący się w chorobach wątroby. Orphacol jest dostępny w postaci kapsułek i należy go przyjmować mniej więcej o tej samej porze każdego dnia z posiłkiem. Dawka dobowa wynosi od 5 do 15 mg na kg masy ciała, dostosowana dla każdego pacjenta w zależności od stanu kwasów żółciowych, począwszy od minimalnej dawki dobowej 50 mg do dawki maksymalnej 500 mg. U dzieci, które nie mogą połykać kapsułek ich zawartość można dodać do mleka butelkowego lub soku owocowego.Leczenie należy przerwać, jeśli czynność wątroby nie poprawi się w ciągu trzech miesięcy.
Jak działa Orphacol - Kwas cholowy?
Kwas cholowy jest głównym podstawowym kwasem żółciowym wytwarzanym przez wątrobę.Zawarty w Orphacol kwas cholowy zastępuje kwas cholowy, który powinien być wytwarzany przez organizm pacjenta. Pomaga to zmniejszyć produkcję nieprawidłowych kwasów żółciowych i promuje normalną aktywność żółci w układzie pokarmowym, łagodząc objawy choroby.
Jaką korzyść wykazał Orphacol - Kwas cholowy podczas badań?
Ponieważ kwas cholowy jest substancją znaną, a jego zastosowanie w niedoborach tych enzymów jest dobrze ugruntowane, wnioskodawca przedstawił dane z literatury naukowej Wnioskodawca przedstawił dane z literatury naukowej zebrane od 49 pacjentów z wrodzonymi błędami syntezy pierwotnych kwasów żółciowych (38 pacjentów z niedoborem oksydoreduktazy 3β-hydroksy-Δ5-C27-steroidowej i 11 pacjentów z niedoborem 5β-reduktazy 3-okso-Δ4-steroidowej).Następnie porównał wpływ na 28 osób leczonych kwasem cholowym z wpływem na pacjentów leczonych różnymi kwasami żółciowymi lub niepoddawanych żadnej terapii substytucyjnej Z literatury naukowej wynika, że leczenie kwasem cholowym zmniejsza ilość nieprawidłowych kwasów żółciowych u pacjentów, przywraca prawidłowe funkcje wątroby i przyczynia się do opóźnienia lub zapobiegania konieczności przeszczepu wątroby .
Jakie ryzyko wiąże się z lekiem Orphacol – kwas cholowy?
Działania niepożądane obserwowane podczas stosowania leku Orphacol to biegunka, swędzenie, zwiększona aktywność aminotransferaz (enzymów wątrobowych) i czasami kamienie żółciowe, chociaż częstość ich występowania nie może być wiarygodnie określona na podstawie ograniczonych dostępnych danych. Leku Orphacol nie wolno stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na kwas cholowy lub którykolwiek składnik preparatu.Nie wolno go stosować u pacjentów przyjmujących fenobarbital, lek stosowany w leczeniu padaczki.
Dlaczego Orphacol - kwas cholowy został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji zauważył, że stosowanie kwasu cholowego w leczeniu wrodzonych wad syntezy pierwotnych kwasów żółciowych jest dobrze ugruntowane w praktyce medycznej i udokumentowane w literaturze naukowej, chociaż liczba udokumentowanych przypadków jest niski ze względu na rzadkość stanu. Dlatego uznał, że korzyści ze stosowania Orphacolu przewyższają ryzyko i zalecił przyznanie mu „pozwolenia na dopuszczenie do obrotu” leku. Orphacol został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji o Orphacol ze względu na rzadkość występowania choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji i niniejsze podsumowanie będzie odpowiednio aktualizowane.
Jakie informacje czekają jeszcze na Orphacol - Kwas cholowy?
Ponieważ Orphacol został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca Orphacol do obrotu utworzy bazę danych pacjentów leczonych Orphacol w celu monitorowania bezpieczeństwa i skuteczności leczenia oraz będzie przedstawiać wyniki CHMP w regularnych i określonych odstępach czasu.
Jakie środki podejmuje się, aby zapewnić bezpieczne i skuteczne stosowanie Orphacol - Kwas cholowy?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Orphacol jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania produktu Orphacol dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci. Firma produkująca Orphacol przekaże również lekarzom we wszystkich państwach członkowskich pragnących przepisać Orphacol dokumentację zawierającą literaturę dotyczącą produktu oraz informacje dotyczące prawidłowego rozpoznania tych stanów, ryzyka wystąpienia działań niepożądanych oraz prawidłowego stosowania leku.
Więcej informacji o Orphacol - kwas cholowy
W dniu 12 września 2013 r. Komisja Europejska wydała „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” preparatu Orphacol, ważne na terenie całej Unii Europejskiej.W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia lekiem Orphacol należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączona do EPAR) lub skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą. Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dla produktu Orphacol jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rare disease designation Ostatnia aktualizacja niniejszego streszczenia: 09-2013.
Informacje o Orphacol - Cholic acid opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
