Co to jest Nplate?
Nplate to proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Zawiera aktywny składnik romiplostym.
Do czego służy Nplate?
Preparat Nplate stosuje się u osób dorosłych z przewlekłą immunologiczną plamicą małopłytkową (ITP), chorobą, w której układ odpornościowy pacjenta niszczy płytki krwi (składniki krwi przyczyniające się do krzepnięcia). Pacjenci z ITP mają niską liczbę płytek krwi i są narażeni na krwawienie.
Preparat Nplate stosuje się u pacjentów, którzy przyjmowali już leki, takie jak kortykosteroidy lub immunoglobuliny, i których śledziona została usunięta, jeśli te leczenie nie przyniosło efektu. Stosowanie leku można również rozważyć u pacjentów poddanych terapii ITP, którzy mają śledzionę i nie mogą poddać się operacji. Śledziona jest organem, który bierze udział w niszczeniu płytek krwi.
Ponieważ liczba pacjentów z samoistną plamicą małopłytkową jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a w dniu 27 maja 2005 r. preparat Nplate uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak jest używany Nplate?
Leczenie preparatem Nplate powinien nadzorować lekarz mający doświadczenie w leczeniu zaburzeń krwi.
Nplate podaje się raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym. Dawka początkowa zależy od masy ciała pacjenta i jest następnie dostosowywana co tydzień, aby utrzymać liczbę płytek na pożądanym poziomie. Leczenie można przerwać, jeśli liczba płytek krwi jest zbyt wysoka.
Leczenie preparatem Nplate należy przerwać po czterech tygodniach leczenia maksymalną dawką, jeśli liczba płytek krwi nie jest wystarczająco wysoka, aby zmniejszyć ryzyko krwawienia. Nplate należy stosować ostrożnie u pacjentów z problemami z wątrobą lub nerkami, ponieważ nie był on formalnie badany w tej grupie.
Jak działa Nplate?
Substancja czynna leku Nplate, romiplostym, jest lekiem stymulującym wytwarzanie płytek krwi. W ciele hormon zwany trombopoetyną stymuluje wytwarzanie płytek krwi w szpiku kostnym. Romiplostim jest białkiem stworzonym (specjalnie zaprojektowanym), aby mógł wiązać się z
receptory trombopoetyny i stymulują je. Naśladując działanie trombopoetyny, romiplostym stymuluje produkcję płytek krwi poprzez zwiększenie liczby płytek we krwi.
Romiplostim jest wytwarzany metodą zwaną „technologią rekombinacji DNA”: jest wytwarzany przez bakterię, która otrzymała gen (DNA) umożliwiający jej wytwarzanie romiplostymu.
Jak badano Nplate?
Efekty Nplate zostały najpierw przetestowane na modelach eksperymentalnych, zanim zostały przebadane na ludziach.
Preparat Nplate porównywano z placebo (leczenie obojętne) w dwóch badaniach głównych z udziałem osób dorosłych z przewlekłą samoistną plamicą małopłytkową. Pierwsze badanie obejmowało 63 pacjentów, którym usunięto śledzionę, ale których choroba nie była jeszcze kontrolowana. Drugie badanie obejmowało 62 pacjentów, którzy nadal mieli śledzionę i którzy w przeszłości byli leczeni z powodu ITP.
W obu badaniach główną miarą skuteczności była liczba pacjentów, u których wystąpiła trwała odpowiedź na leczenie, tj. liczba płytek krwi wyższa niż 50 milionów na mililitr przez co najmniej sześć z ostatnich ośmiu tygodni 24-tygodniowego okresu leczenia. potrzeba innych leków na ITP. Liczba płytek krwi poniżej 30 milionów na mililitr naraża pacjentów na ITP na ryzyko krwawienia, podczas gdy normalny poziom wynosi od 150 do 400 milionów na mililitr.
Jakie korzyści wykazał Nplate podczas badań?
Nplate był skuteczniejszy niż placebo w zwiększaniu liczby płytek krwi.W badaniu pacjentów, którym usunięto śledzionę, 38% pacjentów miało długotrwałą odpowiedź na leczenie Nplate (16 z 42), w porównaniu z żadnym z 21 pacjentów. Pacjenci otrzymujący placebo W badaniu pacjentów ze śledzioną u 61% pacjentów wystąpiła trwała odpowiedź na leczenie preparatem Nplate (25 z 41), w porównaniu z 5% pacjentów, którzy otrzymywali placebo (1 z 21).
Jakie jest ryzyko związane z Nplate?
Najczęstszym działaniem niepożądanym związanym ze stosowaniem leku Nplate (obserwowanym u więcej niż 1 na 10 pacjentów) jest ból głowy.Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Nplate znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Nplate nie wolno stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na romiplostym, którąkolwiek z pozostałych substancji lub na białka wytwarzane przez „Escherichia coli (bakteria).
Dlaczego Nplate został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zauważył, że skuteczność preparatu Nplate została wykazana zarówno u pacjentów, którym usunięto śledzionę, jak iu pacjentów, którzy nadal mieli śledzionę. Jednak ponieważ usunięcie śledziony jest potencjalnym lekarstwem na ITP, Komitet uznał, że Nplate powinien być stosowany u pacjentów ze śledzioną tylko wtedy, gdy nie mogą zostać poddani operacji.W związku z tym CHMP uznał, że korzyści ze stosowania leku Nplate przewyższają ryzyko u pacjentów po splenektomii z przewlekłą immunologiczną plamicą małopłytkową (idiopatyczną), oporną na inne leczenia i które można uznać za leczenie drugiego rzutu u dorosłych pacjentów bez splenektomii, u których zabieg chirurgiczny jest przeciwwskazany. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu Nplate.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego użytkowania Nplate?
Firma produkująca Nplate dostarczy zestawy informacyjne lekarzom w każdym państwie członkowskim. Zestawy będą zawierały informacje na temat bezpieczeństwa i skuteczności leku Nplate oraz notatki przypominające lekarzom o sposobie stosowania leku i konieczności omówienia z pacjentami korzyści i zagrożeń związanych ze stosowaniem leku Nplate. Lekarze otrzymają również „kalkulator dawki”, który im pomoże. obliczyć objętości Nplate do wstrzyknięcia. Objętości te mogą czasami być bardzo małe.
Inne informacje o Nplate:
W dniu 4 lutego 2009 r. Komisja Europejska wydała Amgen Europe B.V. „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” dla Nplate, ważne w całej Unii Europejskiej.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych na temat Nplate można znaleźć tutaj.
Aby uzyskać pełną wersję EPAR firmy Nplate, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 12-2008.
Informacje na temat Nplate - romiplostym opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
.jpg)
