Leki leczące anemię sierpowatą

Definicja

Anemia sierpowata to dziedziczna postać niedokrwistości, w której liczba erytrocytów krążących we krwi jest tak niska, że ​​nie gwarantuje odpowiedniego transportu tlenu w całym organizmie.Zwana jest „sierpowatą” ze względu na szczególny kształt struktury krwi czerwonej. komórki : komórki te nie są zaokrąglone, obustronnie wklęsłe i elastyczne, ale przyjmują kształt sierpa, mają tendencję do agregacji, są kruche i kanciaste.

Powoduje

Przyczyną wywołującą anemię sierpowatą jest mutacja genetyczna genu odpowiedzialnego za produkcję hemoglobiny, dlatego nie jest ona związana ani z niedoborami pokarmowymi (np. niedokrwistość z niedoboru żelaza), ani z infekcjami (np. niedokrwistość złośliwa, która może zależeć od urazów żołądka "H. Pilory". Anemia sierpowata jest chorobą autosomalną recesywną.

Objawy

Ból, ból głowy oraz trudności z oddychaniem i wzrokiem to objawy charakteryzujące anemię sierpowatą, a dokładniej ból jest często odczuwany w plecach, żołądku, klatce piersiowej i kościach i może mieć zmienną postać, trwać kilka minut lub godzinami lub dni. Trudności w oddychaniu często zbiegają się z aktywnością sportową, ale mogą również pojawiać się podczas odpoczynku. Anemia sierpowata zwiększa ryzyko infekcji.

Informacje na temat anemii sierpowatej – leki stosowane w leczeniu anemii sierpowatej nie mają na celu zastąpienia bezpośredniej relacji między pracownikiem służby zdrowia a pacjentem.Zawsze skonsultuj się z lekarzem i/lub specjalistą przed zażyciem anemii sierpowatej – leki stosowane w leczeniu anemii sierpowatej niedokrwistość komórkowa.

Leki

Niestety nie ma lekarstwa, które zapewniłoby całkowite wyleczenie z anemii sierpowatej, jednak niektóre leki mogą łagodzić ból i zapobiegać powikłaniom związanym z chorobą.
Z drugiej strony przeszczep szpiku kostnego jest jedyną opcją terapeutyczną, która ostatecznie rozwiązuje anemię sierpowatą, nawet jeśli ta procedura medyczna jest niezwykle skomplikowana i wiąże się z poważnym ryzykiem, w tym śmiercią. Należy jednak podkreślić, że znalezienie zgodnego dawcy jest bardzo trudne.
Transfuzje krwi i suplementacja tlenem to dodatkowe procedury terapeutyczne przydatne w łagodzeniu bolesnych objawów towarzyszących anemii sierpowatej.

Poniżej przedstawiono klasy leków najczęściej stosowanych w terapii anemii sierpowatokrwinkowej oraz kilka przykładów specjalizacji farmakologicznych; to do lekarza należy wybór najbardziej odpowiedniej substancji czynnej i dawki dla pacjenta, w zależności od ciężkości choroby , stan zdrowia pacjenta i jego odpowiedź na leczenie:

Antybiotyki: widzieliśmy, że anemia sierpowata zwiększa ryzyko zarażenia się infekcjami, dlatego chorzy na nią mogą podjąć profilaktyczne leczenie antybiotykami.

• Penicylina G lub penicylina benzylowa (np. Benzyl B, Benzyl P): można podawać niemowlętom już w dwa miesiące po urodzeniu; podawanie tego antybiotyku jest zawsze zalecane do 5 lat, w celu zapobiegania zapaleniu płuc i innym groźniejszym infekcjom, zwłaszcza u dzieci. Dawkowanie musi zawsze ustalać lekarz; orientacyjnie, zalecaną dawką w profilaktyce zakażeń paciorkowcami jest przyjmowanie dożylnie 1-5 milionów jednostek (dawka nasycająca), nawet kilka razy w ciągu dnia.

Środki przeciwbólowe (NLPZ i kortykosteroidy): ponieważ ból jest prawie stały u wszystkich pacjentów z anemią sierpowatą, podawanie środków przeciwbólowych (które nie pomagają zwalczać przyczyny wywołującej) jest bardzo ważną pomocą w złagodzeniu objawów.

Szczepienie: ponieważ anemia sprzyja infekcjom, szczególnie u chorych dzieci, zaleca się szczepienie poprzez szczepienie. Skonsultuj się z lekarzem.

Pochodne mocznika (hydroksymocznik): lek jest powszechnie stosowany w onkologii; jednak niektórzy pacjenci z anemią sierpowatą są leczeni tym aktywnym składnikiem, zarówno dlatego, że łagodzi ból związany z chorobą, jak i dlatego, że zmniejsza potrzebę transfuzji krwi. Lek działa poprzez stymulację produkcji hemoglobiny płodowej (rodzaj hemoglobiny u noworodków, który może zapobiegać rozwojowi komórek sierpowatych).

• Hydroksymocznik (np. Onco-karbid): dawkowanie tego leku na anemię sierpowatą to przyjmowanie 15mg/kg raz dziennie.Możliwe jest zwiększanie dawki o 5mg/kg/dzień co 3 miesiące, maksymalnie 35mg/kg/dzień Hydroksymocznik może być stosowany tylko w przypadku ciężkiej anemii sierpowatej i ostrych, bolesnych kryzysów; nie stosować przez dłuższy czas, ponieważ wydaje się sprzyjać białaczce lub innym nowotworom.

Leki rozszerzające oskrzela: anemii sierpowatej często towarzyszą mniej lub bardziej intensywne trudności w oddychaniu (np. astma), które można kontrolować lekami rozszerzającymi oskrzela.

• Bromek ipratropium (np. Atem, Breva): lek jest dostępny w postaciach zawierających tylko substancję czynną lub w połączeniu z lekami będącymi agonistami receptorów beta2. W aerozolu powtórzyć 2 inhalacje (36 mcg) 4 razy dziennie (nie przekraczać 12 inhalacji dziennie). Alternatywnie, weź pojedynczą fiolkę 500 mg (roztwór do nebulizacji), 3-4 razy dziennie. Lek jest wskazany w leczeniu astmy i poważnych trudności w oddychaniu wywołanych anemią sierpowatą.
• Isoetarin: należąca do klasy leków rozszerzających oskrzela, izoetarin zapewnia relaksujące działanie na mięśnie gładkie oskrzeli.
• Teofilina (np. Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): teofilina jest lekiem ksantynowym stosowanym w terapii w celu zmniejszenia bodźca skurczowego oskrzeli nawet w przypadku anemii sierpowatej. Lek przyjmuje się w dawce nasycającej 5 mg / kg. Skonsultuj się z lekarzem.

Integracja kwasu foliowego, witaminy E i cynku: w przypadku anemii sierpowatej szczególnie wskazane wydaje się podawanie witaminy B9 i cynku:

• Kwas foliowy (np. Folina, Fertifol, Folidex): dostępny zarówno w postaci miękkich kapsułek 5 mg substancji czynnej (do zażywania 1-3 razy dziennie), jak i jako roztwór do wstrzykiwań 15 mg kwasu foliowego (przyjmowany jednorazowo). dziennie , domięśniowo). Witamina B9 może zapobiegać zmianom i uszkodzeniom naczyń krwionośnych, co jest możliwe w kontekście anemii sierpowatej.
• Witamina E (np. Sursum, Ephynal, Rigentex): Witamina E, par excellence przeciwutleniacz, zmniejsza stres oksydacyjny wewnątrz czerwonych krwinek u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i talasemią. do 200 jednostek (10 ml), doustnie (preparat doustny płynny), raz dziennie.
• Cynk (np. Zincometil, Ektogan, ZMA): orientacyjnie przyjmować 50 mg substancji czynnej trzy razy dziennie. Suplementacja cynku pozwala zmniejszyć częstotliwość bolesnych kryzysów w kontekście anemii sierpowatej.

Oczekiwania farmakologiczne i nadzieje na przyszłość: obecnie anemia sierpowata nie jest uleczalna, ale naukowcy mają nadzieję i testowane są nowe metody leczenia:

1. Suplementy tlenku azotu: zmniejszając lepkość czerwonych krwinek i powodując rozszerzenie naczyń krwionośnych, tlenek azotu może zapobiegać agregacji sierpowatych krwinek
2. Terapia genowa: wprowadzenie zdrowego genu do szpiku kostnego (odpowiedzialnego za produkcję hemoglobiny płodowej) może przywrócić równowagę fizjologicznego poziomu hemoglobiny.
3. Dezaktywacja wadliwego genu: biorąc pod uwagę, że „niedokrwistość sierpowata jest spowodowana” zmianą genu, dezaktywacja tego samego genu może być strategią rozwiązania.
4. Innowacyjne leki do leczenia anemii sierpowatej, mające na celu zwiększenie syntezy hemoglobiny płodowej, przydatne w zapobieganiu tworzeniu się komórek sierpowatych.

Inne artykuły na temat „Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – leki stosowane w leczeniu „niedokrwistości sierpowatokrwinkowej”

1. Anemia sierpowata - objawy i leczenie
2. Anemia sierpowata