Co to jest Spinraza - Nusinersen i do czego służy?
Spinraza jest lekiem stosowanym w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni 5q (SMA), choroby genetycznej powodującej osłabienie i zanik mięśni, w tym mięśni płuc.Choroba jest związana z defektem chromosomu 5q, a objawy zwykle pojawiają się wkrótce po urodzeniu.
Ponieważ liczba pacjentów z SMA jest niska, chorobę tę uważa się za „rzadką”, a lek Spinraza uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 2 kwietnia 2012 r.
Spinraza zawiera substancję czynną nusinersen.
Jak stosuje się Spinrazę?
Lek Spinraza jest wydawany wyłącznie na receptę, a leczenie powinien rozpoczynać lekarz doświadczony w leczeniu SMA.
Lek jest dostępny w postaci roztworu do wstrzykiwań w fiolkach 12 mg. Jest podawany jako wstrzyknięcie dooponowe (w dolną część pleców, bezpośrednio do kręgosłupa) przez lekarza lub pielęgniarkę mającą doświadczenie w wykonywaniu tego zabiegu.Pacjent może wymagać sedacji (podania leku uspokajającego) przed podaniem leku Spinraza.
Zalecana dawka to 12 mg (jedna fiolka), którą należy podać jak najszybciej po zdiagnozowaniu u pacjenta SMA. Po pierwszej dawce należy podać 3 kolejne dawki po 2, 4 i 9 tygodniach, a następnie jedną dawkę co 4 miesiące. Leczenie powinno być kontynuowane tak długo, jak pacjent odnosi z niego korzyści. Więcej informacji znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Jak działa Spinraza - Nusinersen?
Pacjenci z SMA nie mają białka zwanego „czynnikiem przeżycia neuronów ruchowych” (SMN), które jest niezbędne do przeżycia i normalnego funkcjonowania neuronów ruchowych (komórek nerwowych w rdzeniu kręgowym, które kontrolują ruch mięśni). Białko SMN jest produkowane przez dwa geny, SMN1 i SMN2. Pacjenci z SMA nie mają genu SMN1, ale mają gen SMN2, który produkuje głównie krótkie białko SMN, które nie działa tak dobrze, jak białko pełnej długości.
Spinraza to syntetyczny antysensowny oligonukleotyd (rodzaj materiału genetycznego), który umożliwia genowi SMN2 wytwarzanie pełnowymiarowego białka, które może normalnie funkcjonować. Zastępuje to brakujące białko, łagodząc w ten sposób objawy choroby.
Jaką korzyść wykazał Spinraza - Nusinersen podczas badań?
W jednym badaniu głównym z udziałem 121 niemowląt (średni wiek 7 miesięcy) z SMA wykazano, że lek Spinraza skutecznie poprawia ruch w porównaniu z placebo (zastrzyk pozorowany).
Po roku leczenia u 51% niemowląt, które otrzymały lek Spinraza (37 z 73), wystąpiły postępy w rozwijaniu kontroli głowy, turlania się, siedzenia, raczkowania, stania i chodzenia, podczas gdy nie zaobserwowano podobnego postępu u niemowląt, które otrzymywały placebo. większość niemowląt leczonych produktem Spinraza przeżywała dłużej i wymagała wspomaganego oddychania później niż te, które otrzymywały placebo.
W toku jest kolejne badanie oceniające skuteczność leku Spinraza u dzieci z łagodniejszym SMA i zdiagnozowanym w późniejszym okresie (średnia wieku 3 lata).Analiza pośrednia wykazała wyniki zgodne z wynikami uzyskanymi u niemowląt, u których choroba wystąpiła wcześniej.
Jakie są zagrożenia związane ze stosowaniem leku Spinraza - Nusinersen?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Spinraza (które mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób) to ból głowy i ból pleców; jednak u noworodków te działania niepożądane nie mogły być ocenione, ponieważ nie były w stanie ich komunikować. Uważa się, że te działania niepożądane są spowodowane wstrzyknięciami do kręgosłupa w celu podania leku.
Pełna lista działań niepożądanych i ograniczeń zgłaszanych podczas stosowania leku Spinraza znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego zatwierdzono Spinraza - Nusinersen?
W swojej ocenie Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał poważny charakter choroby i pilną potrzebę skutecznego leczenia.
Wykazano, że lek Spinraza powoduje klinicznie istotną poprawę u małych dzieci z chorobą o różnym nasileniu. Chociaż lek nie był badany u pacjentów z najcięższymi i łagodniejszymi postaciami SMA, oczekuje się, że przyniesie podobne korzyści tym pacjentom.
Uznano, że skutki uboczne są możliwe do opanowania, ponieważ większość z nich jest związana z drogą podania leku.
Dlatego CHMP uznał, że korzyści ze stosowania leku Spinraza przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Spinraza - Nusinersen?
Firma, która wprowadza lek Spinraza do obrotu, zakończy trwające badania dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku u pacjentów z objawami SMA oraz u pacjentów, którzy jeszcze nie mają objawów.
Zalecenia i środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci, aby produkt leczniczy Spinraza był bezpiecznie i skutecznie stosowany, zostały również przedstawione w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji o Spinraza - Nusinersen
Pełna wersja sprawozdania EPAR firmy Spinraza znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports. Aby uzyskać więcej informacji na temat leczenia lekiem Spinraza, należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczących produktu Spinraza jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rzadka nazwa choroby.
Informacje o Spinraza - Nusinersen opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
