Co to jest Galafold - Migalastat i w jakim celu się go stosuje?
Galafold to lek stosowany w leczeniu pacjentów w wieku 16 lat lub starszych z chorobą Fabry'ego. Jest to rzadka choroba dziedziczna, w której pacjenci mają różne mutacje (wariacje) w genie odpowiedzialnym za wytwarzanie enzymu zwanego alfa-galaktozydazą A, który normalnie rozkłada substancję tłuszczową o nazwie globotriaozyloceramid (GL-3). U pacjentów z chorobą Fabry'ego enzym ten nie działa prawidłowo. W rezultacie GL-3 nie ulega rozkładowi i gromadzi się w różnych komórkach organizmu, w tym w komórkach serca i nerek.
Ponieważ liczba pacjentów z chorobą Fabry'ego jest niewielka, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a Galafold został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 22 maja 2006 r.
Galafold zawiera substancję czynną migalastat.
Jak stosuje się Galafold - Migalastat?
Galafold jest wydawany wyłącznie na receptę, a leczenie powinien rozpoczynać i monitorować lekarz mający doświadczenie w diagnostyce i leczeniu choroby Fabry'ego.
Galafold jest dostępny w postaci kapsułek (123 mg). Zalecana dawka leku Galafold to jedna kapsułka co drugi dzień, przyjmowana doustnie co najmniej 2 godziny przed lub po posiłku.
Galafold należy stosować wyłącznie u pacjentów z określonymi mutacjami w genie alfa-galaktozydazy A. Więcej informacji można znaleźć w Charakterystyce Produktu Leczniczego (zawartej w EPAR).
Jak działa Galafold - Migalastat?
Galafold zawiera aktywny składnik migalastat, który wiąże się z pewnymi niestabilnymi formami alfa-galaktozydazy A, stabilizując enzym. Umożliwia to transport enzymu do obszarów komórki, gdzie może rozkładać GL-3.
Jakie korzyści wykazuje Galafold - Migalastat podczas badań?
Galafold badano w dwóch badaniach głównych z udziałem łącznie 127 pacjentów z chorobą Fabry'ego.
W pierwszym badaniu, w którym porównywano Galafold z placebo (leczenie obojętne) u 67 pacjentów, oceniano odsetek pacjentów, którzy zareagowali na leczenie (definiowane jako zmniejszenie o co najmniej 50% złogów GL-3 w nerkach). Ogólnie rzecz biorąc, Galafold nie był bardziej skuteczny niż placebo w zmniejszaniu złogów GL-3; jednak inne analizy, które obejmowały tylko pacjentów z tymi mutacjami genetycznymi, które można leczyć produktem Galafold, wykazały, że pacjenci lepiej reagowali na Galafold niż na placebo po 6 miesiącach leczenia.
W drugim badaniu z udziałem 60 pacjentów preparat Galafold porównywano z agalzydazą alfa i agalzydazą beta, dwoma terapiami zastępczymi brakującego enzymu.Główną miarą skuteczności była zmiana czynności nerek pacjentów po 18 miesiącach leczenia. W tym badaniu Galafold był tak samo skuteczny jak enzymatyczna terapia zastępcza w stabilizowaniu funkcji nerek pacjentów.
Jakie jest ryzyko związane z Galafold - Migalastat?
Najczęstszym działaniem niepożądanym związanym ze stosowaniem leku Galafold (które może wystąpić u około 1 na 10 osób) jest ból głowy.
Pełna lista ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Galafold znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Galafold - Migalastat został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Galafold przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.Komitet zauważył, że Galafold badano u ograniczonej liczby pacjentów, jednak dostępne dowody są uważane za wystarczające dla tak rzadkiej choroby. CHMP uznał również, że Galafold jest przyjmowany doustnie, co może stanowić przewagę nad innymi zatwierdzonymi metodami leczenia, takimi jak enzymatyczna terapia zastępcza, podawanymi we wlewie dożylnym (kroplówce). Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, Galafold był dobrze tolerowany.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Galafold - Migalastat?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Galafold jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania produktu Galafold dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci.
Więcej informacji o Galafold - Migalastat
Pełna wersja raportu EPAR firmy Galafold znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia Galafold należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dla produktu Galafold jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rzadka nazwa choroby.
Informacje o Galafold - Migalastat opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
