Co to jest Carbaglu?
Carbaglu to lek zawierający substancję czynną zwaną kwasem kargluminowym. Jest dostępny w postaci tabletki do sporządzania zawiesiny. „Dyspergowalny” oznacza, że tabletki można dyspergować (mieszać) w wodzie.
W jakim celu stosuje się Carbaglu?
Preparat Carbaglu jest przepisywany w leczeniu hiperamonemii (wysokiego poziomu amoniaku we krwi) u pacjentów z niedoborem enzymu zwanego syntazą N-acetyloglutaminianu (NAGS), który zwykle pomaga w metabolizmie amoniaku. Jeśli enzym nie jest obecny, amoniak nie może zostać rozłożony i gromadzi się we krwi. To niezwykle rzadka choroba. Pacjenci z ciężkim całkowitym niedoborem NAGS szybko rozwijają wysokie stężenia amoniaku we krwi wkrótce po urodzeniu. Pacjenci z częściowym niedoborem NAGS (łagodniejsza postać choroby) mogą doświadczać objawów choroby w dowolnym momencie swojego życia po stresującym zdarzeniu, takim jak infekcja lub choroba wirusowa.
Ze względu na niewielką liczbę pacjentów z niedoborem NAGS w dniu 18 października 2000 r. Carbaglu został uznany za lek sierocy (lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się Carbaglu?
Leczenie Carbaglu należy rozpocząć pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu zaburzeń metabolicznych. Leczenie można rozpocząć już w pierwszym dniu życia. Początkowa dawka dobowa powinna wynosić 100 mg na kilogram masy ciała, ale w razie potrzeby można zastosować do 250 mg/kg. Następnie należy dostosować dawkę, aby utrzymać prawidłowy poziom amoniaku we krwi; dzienne dawki wynoszą zwykle od 10 mg/kg do 100 mg/kg. Tabletki należy rozpuścić (wymieszać) w małej dawce wody przed podaniem pacjentowi. Można je łatwo przełamać na dwie równe połówki. Lek należy podawać przez całe życie pacjenta.
Jak działa Carbaglu?
Osoby z niedoborem NAGS nie są w stanie rozkładać i eliminować amoniaku. Kiedy tak się dzieje, amoniak gromadzi się we krwi, co jest toksyczne dla organizmu, a zwłaszcza dla mózgu. Carbaglu ma bardzo podobną strukturę. z N-acetyloglutaminianem, który aktywuje enzym zdolny do rozkładu amoniaku, dlatego Carbaglu sprzyja rozkładowi amoniaku, zmniejszając stężenie amoniaku we krwi i jego toksyczne działanie.
Jak badano Carbaglu?
Carbaglu badano u 20 pacjentów, z których 12 miało niedobór NAGS i było leczonych średnio przez około trzy lata. Pozostałych ośmiu pacjentów leczono z powodu hiperamonemii z innych przyczyn. Firma przedstawiła również informacje z publikacji na temat czterech innych pacjentów leczonych substancją czynną leku Carbaglu.
Jakie korzyści wykazał Carbaglu podczas badań?
Leczenie preparatem Carbaglu spowodowało normalizację poziomu amoniaku u większości pacjentów. Pacjenci przyjmujący preparat Carbaglu utrzymywali się na stabilnym poziomie, bez konieczności ograniczania diety lub przyjmowania innych leków.
Jakie jest ryzyko związane z Carbaglu?
Najczęstszym działaniem niepożądanym obserwowanym podczas stosowania preparatu Carbaglu (obserwowanym u 1 do 10 pacjentów na 100) jest zwiększona potliwość. Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Carbaglu znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Carbaglu nie wolno podawać osobom, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na kwas kargluminowy lub którykolwiek składnik preparatu.
Dlaczego Carbaglu został zatwierdzony?
Niedobór NAGS jest rzadką, poważną chorobą o potencjalnie wyniszczających skutkach, dla której nie istnieje żadne inne podobne leczenie. Na podstawie ograniczonych informacji dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa leku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że Carbaglu jest skuteczny w normalizacji poziomu amoniaku we krwi.Komitet uznał, że korzyści ze stosowania Carbaglu są większe niż ryzyko w leczeniu hiperamonemii spowodowanej niedoborem NAGS i w związku z tym zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu Carbaglu.
Carbaglu został pierwotnie dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie było możliwe uzyskanie wyczerpujących informacji o leku, ponieważ był on przeznaczony dla pacjentów z rzadką chorobą. Ponieważ firma dostarczyła wymagane dodatkowe informacje, ograniczenie „w wyjątkowych okolicznościach” wygasło 26 czerwca 2006 r.
Więcej informacji o Carbaglu
W dniu 24 stycznia 2003 r. Komisja Europejska przyznała firmie Orphan Europe „Zezwolenie na dopuszczenie do obrotu" Carbaglu, ważne w całej Unii Europejskiej. „Zezwolenie na dopuszczenie do obrotu" zostało odnowione w dniu 24 stycznia 2008 r.
Aby zarejestrować Carbaglu jako lek sierocy, kliknij tutaj.
Aby zobaczyć pełną wersję EPAR firmy Carbaglu, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 04-2008.
Informacje na temat Carbaglu - kwas kargluminowy opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
