Co to jest Kuvan?
Kuvan to lek zawierający substancję czynną dichlorowodorek sapropteryny. Jest dostępny w postaci jasnożółtych rozpuszczalnych tabletek (100 mg).
Do czego służy Kuvan?
Kuvan jest stosowany w leczeniu hiperfenyloalaniny (HPA, wysoki poziom fenyloalaniny we krwi) u pacjentów z zaburzeniami genetycznymi, fenyloketonurią (PKU) lub niedoborem tetrahydrobiopteryny (BH4). ) na tyrozynę (inny aminokwas). Powoduje to nagromadzenie fenyloalaniny we krwi, co może powodować problemy z mózgiem i układem nerwowym.
Kuvan może być stosowany u dorosłych i dzieci. Kuvan jest wskazany do stosowania u dzieci w wieku co najmniej czterech lat z HPA z powodu PKU. Lek nie był badany u dzieci z HPA z powodu PKU w wieku poniżej czterech lat. Kuvan może być stosowany u dzieci w każdym wieku z HPA z powodu niedoboru BH4.
Leczenie preparatem Kuvan należy kontynuować wyłącznie u pacjentów, którzy odpowiednio reagują na lek.
Ponieważ liczba pacjentów z HPA jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a Kuvan został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 8 czerwca 2004 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak jest używany Kuvan?
Leczenie preparatem Kuvan powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz doświadczony w leczeniu niedoboru PKU i BH4. Należy monitorować ilość fenyloalaniny i białka w diecie pacjenta, aby zapewnić kontrolę poziomu fenyloalaniny we krwi i równowagi żywieniowej. Kuvan jest przeznaczony do długotrwałego użytkowania.
Dawka leku Kuvan zależy od masy ciała pacjenta. Pacjenci z PKU powinni zacząć od 10 mg na kilogram masy ciała raz dziennie, a osoby z niedoborem BH4 od 2 do 5 mg/kg raz dziennie. Po tygodniu dawkę można dostosować do 20 mg/kg raz na dobę, jeśli pacjent nie zareagował na leczenie. Zadowalająca odpowiedź „oznacza zmniejszenie poziomu fenyloalaniny we krwi o co najmniej 30% lub do poziomu określonego przez lekarza. Jeśli odpowiedź ta zostanie osiągnięta po jednym miesiącu, pacjent jest klasyfikowany jako „odpowiadający” i może kontynuować przyjmowanie leku Kuvan.
Kuvan należy przyjmować razem z posiłkiem każdego dnia o tej samej porze, najlepiej rano. Tabletki rozpuszczają się w szklance wody przed wypiciem roztworu.U niektórych pacjentów z niedoborem BH4 dawka czasami musi być podzielona na dwie lub trzy dawki w ciągu dnia w celu uzyskania najlepszego efektu. Kuvan należy stosować ostrożnie u pacjentów w wieku powyżej 65 lat oraz u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby lub nerek.
Jak działa Kuvan?
Wysoki poziom fenyloalaniny we krwi jest spowodowany problemem z konwersją fenyloalaniny do tyrozyny przez enzym „hydroksylazę fenyloalaniny". Pacjenci z PKU mają wadliwą wersję tego enzymu, a pacjenci z niedoborem BH4 mają niski poziom BH4. „kofaktor", który służy prawidłowemu funkcjonowaniu enzymu. Substancja czynna firmy Kuvan, dichlorowodorek sapropteryny, jest syntetyczną kopią BH4. W PKU działa poprzez zwiększenie aktywności wadliwego enzymu, a w przypadku niedoboru BH4 zastępuje kofaktor. zdolność enzymu do przekształcania fenyloalaniny w tyrozynę, zmniejszając poziom fenyloalaniny we krwi.
Jak badano Kuvana?
Efekty Kuvana zostały najpierw przetestowane w modelach eksperymentalnych, zanim zostały przebadane na ludziach.
W leczeniu pacjentów z PKU preparat Kuvan badano w dwóch głównych badaniach porównujących preparat Kuvan z placebo. Wszyscy pacjenci biorący udział w badaniach wykazali odpowiedź na pierwszy ośmiodniowy kurs leku Kuvan, ale przed rozpoczęciem badań spędzili co najmniej tydzień bez leku.
W pierwszym badaniu wzięło udział 89 pacjentów w wieku 8 lat i starszych, którzy nie przestrzegali ścisłej diety. Główną miarą skuteczności było zmniejszenie poziomu fenyloalaniny we krwi w ciągu sześciu tygodni.
Drugie badanie obejmowało 46 dzieci w wieku od 4 do 12 lat, które stosowały dietę z kontrolowanym poziomem fenyloalaniny. Od trzeciego tygodnia terapii dietę dostosowywano co dwa tygodnie na podstawie poziomu fenyloalaniny we krwi. Główną miarą skuteczności była zmiana ilości fenyloalaniny, jaką dzieci mogły przyswajać z pokarmem, przy jednoczesnym utrzymaniu fenyloalaniny we krwi na pożądanym poziomie.Badanie trwało 10 tygodni.
W przypadku leczenia pacjentów z niedoborem BH4 firma przedstawiła wyniki trzech badań dostępnych w opublikowanej literaturze dotyczącej dichlorowodorku sapropteryny. Jedno z tych badań obejmowało 16 pacjentów leczonych średnio przez 15,5 miesiąca.
Jaką korzyść wykazał Kuvan podczas badań?
W leczeniu PKU preparat Kuvan był skuteczniejszy niż placebo. W pierwszym badaniu poziom fenyloalaniny we krwi na początku badania wynosił około 867 „mikromoli na litr". Normalny poziom u osób bez PKU wynosi około 60 mikromoli na litr. Po sześciu tygodniach poziom fenyloalaniny spadł. o 236 mikromoli na litr u pacjentów przyjmujących lek Kuvan i zwiększone o 3 mikromole na litr u pacjentów przyjmujących placebo.W drugim badaniu dzieci przyjmujące lek Kuvan mogły przyjmować w diecie średnio o 17,5 mg więcej fenyloalaniny na kilogram masy ciała dziennie po 10 tygodniach, w porównaniu do 3,3 mg więcej u dzieci przyjmujących placebo.
W badaniach z udziałem pacjentów z niedoborem BH4 pacjenci przyjmujący dichlorowodorek sapropteryny wykazywali poprawę poziomu fenyloalaniny we krwi i innych markerów choroby.
Jakie jest ryzyko związane z Kuvanem?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Kuvan (obserwowane u więcej niż 1 na 10 pacjentów) to ból głowy i katar (katar). Pełna lista działań niepożądanych zgłoszonych podczas stosowania leku Kuvan znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Kuvan nie wolno podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na dichlorowodorek sapropteryny lub którąkolwiek z pozostałych substancji.
Dlaczego Kuvan został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Kuvan przewyższają ryzyko w leczeniu HPA u dorosłych i dzieci z PKU i niedoborem BH4, którzy odpowiadali na tę terapię. upoważnienie dla Kuvan.
Inne informacje o Kuvanie:
W dniu 2 grudnia 2008 r. Komisja Europejska przyznała firmie Merck KGaA „Zezwolenie na dopuszczenie do obrotu” dla Kuvan, ważne na terenie całej Unii Europejskiej.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dla produktu Kuvan można znaleźć tutaj.
Aby uzyskać pełną wersję EPAR firmy Kuvan, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 10-2008.
Informacje na temat Kuvan - dichlorowodorek sapropteryny opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
