Co to jest Fabrazym?
Fabrazyme to roztwór do infuzji dożylnej (kroplówka do żyły), który zawiera jako substancję czynną agalzydazę beta.
W jakim celu stosuje się Fabrazyme?
Preparat Fabrazyme stosuje się w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry'ego, rzadką chorobą dziedziczną. Pacjenci cierpiący na tę chorobę mają niedobór enzymu zwanego alfa-galaktozydazą A. W normalnych warunkach enzym ten rozkłada globotriaozyloceramid lipidowy (GL-3).Jeśli ten enzym jest niedobór, GL-3 nie może być rozkładany i gromadzi się w organizmie. komórki ciała, takie jak komórki nerki.
Pacjenci z tą chorobą mają szeroki zakres objawów, w tym poważne dolegliwości, takie jak niewydolność nerek, problemy z sercem i udar.
Ze względu na niewielką liczbę pacjentów z tą chorobą uznano ją za „rzadką”, aw dniu 8 sierpnia 2000 r. Fabrazyme uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak jest używany Fabrazyme?
Tylko lekarz doświadczony w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry'ego lub innymi dziedzicznymi zaburzeniami metabolicznymi może przepisać lek Fabrazyme. Dawka Fabrazyme wynosi 1 mg na kilogram masy ciała, podawana raz na dwa tygodnie we wlewie dożylnym. Początkowa szybkość infuzji nie powinna przekraczać 0,25 mg na minutę (15 mg na godzinę), aby zmniejszyć ryzyko reakcji związanych z infuzją. Możliwe jest stopniowe zwiększanie szybkości wlewu w kolejnych wlewach. W jednym badaniu oceniano lek Fabrazyme podawany dzieciom i stwierdzono, że lek można podawać w tej samej dawce dzieciom w wieku od 8 do 16. Pacjenci z ciężkim uszkodzeniem nerek mogą słabiej reagować na leczenie.
Jak działa Fabrazyme?
Fabrazyme pozwala na wdrożenie enzymatycznej terapii zastępczej. Ten rodzaj terapii dostarcza pacjentom brak enzymu Fabrazyme ma na celu zastąpienie enzymu alfa-galaktozydazy A, którego brakuje osobom z chorobą Fabry'ego. Substancją czynną leku Fabrazyme jest agalzydaza beta, kopia ludzkiej postaci enzymu wytwarzana metodą znaną jako „technologia rekombinacji DNA”: enzym jest wytwarzany przez komórkę, która otrzymała gen (DNA), który umożliwia aby go wygenerować. Ten enzym zastępczy promuje rozkład GL-3 i zapobiega jego akumulacji w komórkach pacjenta.
Jak badano Fabrazyme?
Przedstawiono trzy badania kliniczne z udziałem 73 dorosłych pacjentów. W głównym badaniu Fabrazyme porównywano z placebo (leczenie obojętne) u 58 pacjentów, mierząc wpływ leku na klirens GL-3 z komórek nerki.
Skuteczność preparatu Fabrazyme zbadano również u 16 dzieci w wieku od 8 do 16 lat z chorobą Fabry'ego.
Jakie korzyści wykazał Fabrazyme podczas badań?
W badaniu głównym Fabrazyme bardzo znacząco i prawie całkowicie wyeliminował GL-3 z komórek nerki po 20 tygodniach leczenia. 69% pacjentów leczonych produktem Fabrazyme miało najlepszy poziom klirensu lipidów w porównaniu z brakiem efektów obserwowanych w grupie placebo. Może to prowadzić do złagodzenia objawów lub stabilizacji choroby.
Obniżenie poziomu GL-3 we krwi zaobserwowano również u dzieci leczonych produktem Fabrazyme, przy czym wszystkie dzieci osiągnęły prawidłowy poziom po 20 tygodniach leczenia. Oprócz tego nastąpiła poprawa objawów i jakości życia dzieci.
Jakie jest ryzyko związane z Fabrazyme?
Podczas badań najczęstsze działania niepożądane (u więcej niż jednego na 10 pacjentów) leku Fabrazyme były spowodowane infuzją, a nie samym lekiem.Najczęstszymi reakcjami były gorączka i dreszcze.Innymi częstymi działaniami niepożądanymi były: ból głowy, parestezje ( nieprawidłowe odczucia, takie jak mrowienie i kłucie), nudności, wymioty, zaczerwienienie i uczucie zimna.Działania niepożądane obserwowane u dzieci były podobne do obserwowanych u dorosłych.Pełna lista wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Fabrazyme znajduje się na opakowaniu ulotka.
U pacjentów przyjmujących lek Fabrazyme mogą powstawać przeciwciała (białka wytwarzane w reakcji na lek Fabrazyme, które mogą wpływać na leczenie).
Leku Fabrazyme nie wolno podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na agalzydazę beta lub inne składniki leku.
Dlaczego Fabrazyme został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że u pacjentów z chorobą Fabry'ego leczenie produktem Fabrazyme może przynieść długoterminowe korzyści kliniczne. CHMP uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Fabrazyme przewyższają ryzyko związane z długoterminową enzymatyczną terapią zastępczą u pacjentów z potwierdzoną diagnozą choroby Fabry'ego, i w związku z tym zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.
Fabrazyme został początkowo dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, ponieważ w momencie rejestracji dostępne były ograniczone dane, ponieważ jest on stosowany w leczeniu rzadkiej choroby.
Ponieważ firma produkcyjna dostarczyła wymagane dodatkowe informacje, warunek dotyczący „wyjątkowych okoliczności” został usunięty 6 lutego 2008 r.
Więcej informacji o Fabrazyme
3 sierpnia 2001 r. Komisja Europejska wydała Genzyme Europe B.V. „pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” preparatu Fabrazyme ważne w całej Unii Europejskiej W dniu 3 sierpnia 2006 r. pozwolenie to zostało odnowione.
Zapis statusu Fabrazyme jako leku sierocego jest dostępny tutaj.
Z pełną wersją oceny (EPAR) można zapoznać się tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego podsumowania: 02 - 2008
Informacje na temat Fabrazyme - agalzydazy beta opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
