Co to jest Cerezyme?
Cerezyme to proszek do sporządzania roztworu do infuzji (wlewu dożylnego). Zawiera substancję czynną imiglucerazę.
W jakim celu stosuje się Cerezyme?
Cerezyme stosuje się w długotrwałym leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera. Choroba Gauchera jest rzadką chorobą dziedziczną charakteryzującą się niedoborem enzymu zwanego glukocerebrozydazą, który normalnie rozkłada odpadowy produkt lipidowy zwany glukocerebrozydem. Bez tego enzymu lipid glukocerebrozydowy gromadzi się w organizmie, głównie w wątrobie, śledzionie i szpiku kostnym, wywołując objawy choroby: niedokrwistość (niski poziom czerwonych krwinek), zmęczenie, skłonność do siniaków i krwawień, obrzęk śledziony i wątroby, bóle kości i złamania.
Cerezyme jest wskazany u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, która nie atakuje komórek nerwowych, lub typem 3, który atakuje komórki nerwowe przez długi czas. Pacjenci muszą mieć objawy, które nie wpływają na układ nerwowy, w tym jeden lub więcej z następujących stanów:
- niedokrwistość;
- małopłytkowość (mała liczba płytek krwi);
- problemy z kośćmi;
- powiększenie wątroby lub śledziony.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się Cerezyme?
Pacjenci z chorobą Gauchera powinni być leczeni przez lekarzy doświadczonych w leczeniu tej choroby. Cerezyme podaje się zwykle we wlewie co dwa tygodnie. Dawkę i częstość infuzji należy dostosować do każdego pacjenta na podstawie objawów i odpowiedzi na leczenie. Pierwsze wlewy należy podawać powoli, a następnie pod nadzorem lekarza lub pielęgniarki można zwiększyć szybkość wlewu Cerezyme jest przeznaczony do długotrwałego stosowania.
Jak działa Cerezyme?
W przeszłości chorobę Gauchera leczono za pomocą enzymu zwanego alglucerazą, który był wytwarzany z ludzkiego łożyska.Imigluceraza, składnik aktywny preparatu Cerezyme, jest kopią tego enzymu, który jest wytwarzany metodą znaną jako „rekombinowany DNA technologia: enzym jest wytwarzany przez komórkę, do której wstawiony jest gen (DNA), który umożliwia jej produkcję enzymu. Imigluceraza zastępuje enzym, którego brakuje w chorobie Gauche'a i wspomaga rozkład glukocerebrozydu, zapobiegając jego akumulacji w organizmie.
Jak badano Cerezyme?
W przypadku choroby Gauchera typu 1 preparat Cerezyme badano w trzech badaniach z udziałem łącznie 40 pacjentów, co jest dopuszczalne, biorąc pod uwagę, że choroba występuje bardzo rzadko. W badaniach tych porównywano zdolność preparatu Cerezyme i alglucerazy do kontrolowania objawów choroby Gauchera poprzez ocenę wzrostu liczby czerwonych krwinek i płytek krwi oraz zmniejszenia objętości wątroby i śledziony. W przypadku choroby Gauchera typu 3, która jest niezwykle rzadka, firma przedstawiła dane z opublikowanych artykułów oraz specjalny rejestr pacjentów z chorobą Gauchera.
Jakie korzyści wykazał Cerezyme podczas badań?
Badania wykazały, że Cerezyme jest tak samo bezpieczny i skuteczny jak algluceraza w kontrolowaniu objawów choroby Gauchera.Wykazano również, że pacjenci mogą bezpiecznie przejść z alglucerazy na Cerezyme.
Jakie jest ryzyko związane z Cerezyme?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Cerezyme (obserwowane u 1 do 10 pacjentów na 100) to objawy ze strony układu oddechowego (trudności w oddychaniu), pokrzywka (wysypka) lub obrzęk naczynioruchowy (obrzęk pod skórą), świąd i wysypka skórna. Pacjenci mogą wytworzyć przeciwciała (białka wytwarzane przez organizm w reakcji na Cerezyme, które mogą upośledzać leczenie) i powinni być monitorowani w pierwszym roku leczenia pod kątem jakichkolwiek objawów reakcji alergicznych na Cerezyme.
Cerezyme należy stosować ostrożnie u osób, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na imiglucerazę lub którykolwiek składnik preparatu.
Dlaczego Cerezyme został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że Cerezyme może skutecznie kontrolować objawy choroby Gauchera typu 1 i 3. Komitet uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Cerezyme przewyższają ryzyko związane z długoterminową enzymatyczną terapią zastępczą u pacjentów z potwierdzona diagnoza nie-neuropatycznej (Typ 1) lub przewlekłej neuropatycznej (Typ 3) choroby Gauchera, która również wykazuje istotne nieneurologiczne objawy kliniczne choroby. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu Cerezyme.
Inne informacje o Cerezyme:
17 listopada 1997 r. Komisja Europejska wydała Genzyme Europe B.V. „Zezwolenie na dopuszczenie do obrotu" dla Cerezyme, ważne w całej Unii Europejskiej. „Zezwolenie na dopuszczenie do obrotu" zostało odnowione w dniach 17 listopada 2002 r. i 17 listopada 2007 r.
Aby zobaczyć pełną wersję EPAR firmy Cerezyme, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego podsumowania: 06-2009
Zamieszczone na tej stronie informacje o Cerezyme - imiglucer mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
