Co to jest Brineura - Cerliponase Alfa i w jakim celu się go stosuje?
Brineura jest lekiem stosowanym w leczeniu ceroidolipofuscynozy neuronalnej typu 2 (CLN2), dziedzicznej choroby u dzieci, która prowadzi do postępującego uszkodzenia mózgu.
Ponieważ liczba pacjentów z CLN2 jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a w dniu 13 marca 2013 r. Brineura uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Brineura zawiera substancję czynną cerliponazę alfa.
Jak stosować Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura jest podawany bezpośrednio do mózgu. Przed wstępną infuzją pacjent będzie musiał przejść operację wszczepienia urządzenia, które biegnie od zewnątrz czaszki przez jamę płynową do mózgu, gdzie uwalniany jest lek.
Wlewy są podawane raz na dwa tygodnie przez pracownika służby zdrowia posiadającego doświadczenie w dostarczaniu leków do mózgu. Aby zmniejszyć ryzyko reakcji na wlew, pacjentom można podawać inne leki przed lub w trakcie leczenia produktem leczniczym Brineura lub wlew można spowolnić.Leczenie można kontynuować tak długo, jak długo pacjent odniesie korzyści.
Lek Brineura jest dostępny wyłącznie na receptę.Więcej informacji znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Jak działa Brineura - Cerliponase Alfa?
Pacjenci z CLN2 nie mają enzymu niezbędnego do prawidłowego rozwoju mózgu zwanego peptydazą tripeptydylową 1 (TPP1). Substancja czynna leku Brineura, cerliponaza alfa, jest kopią TPP1 i służy do zastąpienia brakującego enzymu.
Lek podaje się bezpośrednio do mózgu w celu ominięcia bariery krew-mózg, bariery ochronnej, która oddziela krew od mózgu i zapobiega przedostawaniu się substancji, takich jak leki, do tkanki mózgowej.
Jakie korzyści wykazał Brineura - Cerliponase Alfa podczas badań?
We wczesnych badaniach wykazano, że Brineura zmniejsza tempo postępu choroby mierzone według standardowej skali ocen.
W badaniu 23 dzieci (średnia wieku 4 lata) leczonych produktem Brineura przez prawie rok, 20 z nich (87%) nie doświadczyło 2-punktowej utraty zdolności motorycznych i językowych, obserwowanej w przeszłości u pacjentów nieotrzymujących leczenia.
Oceny dokonali lekarze, którzy przypisali pacjentom odrębne wyniki w zakresie sprawności motorycznej i językowej (gdzie 0 oznacza cięższe, a 3 normalne). Ostateczny wynik pacjenta był sumą dwóch wyników.
W kolejnym badaniu korzyści ze stosowania preparatu Brineura utrzymywały się przez kolejny rok; wyniki wykazały, że choroba może być spowolniona u większości pacjentów. To badanie wciąż trwa.
Jakie są zagrożenia związane z produktem Brineura – Cerliponase Alfa?
Najczęstsze działania niepożądane leku Brineura (mogące wystąpić u więcej niż 1 na 5 osób) to gorączka, niski poziom białka w płynie mózgowo-rdzeniowym (płyn z mózgu i rdzenia kręgowego), nieprawidłowe zapisy EKG (badanie czynności serca), wymioty. , infekcje górnych dróg oddechowych (infekcje nosa i gardła) oraz reakcje nadwrażliwości (alergiczne). Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania produktu Brineura znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Leku Brineura nie wolno stosować u pacjentów, u których wystąpiły zagrażające życiu (alergiczne) reakcje nadwrażliwości na lek Brineura i u których objawy powróciły po ponownym podaniu leku. Nie należy go również podawać pacjentom, którym wszczepiono zastawkę w celu odprowadzenia nadmiaru płynu z mózgu. Wreszcie, produktu Brineura nie należy podawać pacjentom, jeśli występują jakiekolwiek problemy z urządzeniem, takie jak wyciek lub infekcja.
Dlaczego Brineura - Cerliponase Alfa została zatwierdzona?
Dostępne dane wskazują, że Brineura przyczynia się do spowolnienia utraty zdolności motorycznych i językowych u pacjentów z CLN2, chorobą, na którą nie ma innych metod leczenia.
Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, z danych nie wynikają żadne niedopuszczalne problemy. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał zatem, że korzyści ze stosowania produktu Brineura przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Produkt Brineura został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji o produkcie Brineura ze względu na rzadkość występowania choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji i niniejsze podsumowanie będzie odpowiednio aktualizowane.
Jakie informacje są jeszcze oczekiwane dla Brineury?
Ponieważ produkt leczniczy Brineura został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca go do obrotu przedstawi dalsze dane z badań dotyczących bezpieczeństwa leku, w tym ryzyka wystąpienia reakcji alergicznych przy długotrwałym stosowaniu oraz jego długoterminowej skuteczności w spowalnianiu lub zatrzymywaniu pogorszenie zdolności motorycznych i językowych. Badaniami zostaną objęte dzieci poniżej drugiego roku życia, dla których obecnie nie ma danych.
Jakie działania podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Brineura – Cerliponase Alfa?
Firma wprowadzająca produkt Brineura do obrotu zapewni, że wszyscy pracownicy służby zdrowia, którzy mają stosować ten lek, otrzymają materiały edukacyjne dotyczące sposobu jego stosowania i zapobiegania problemom związanym z wyrobem, takim jak zakażenie lub niedrożność.
Zalecenia i środki ostrożności, których powinien przestrzegać personel medyczny i pacjenci, aby produkt leczniczy Brineura był bezpiecznie i skutecznie stosowany, zostały również przedstawione w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji o Brineura - Cerliponase Alfa
Pełna wersja raportu EPAR firmy Brineura znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia produktem Brineura należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczących produktu Brineura jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rzadka nazwa choroby.
Informacje o Brineura - Cerliponase Alfa opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
