Co to jest Aldurazyme?
Aldurazyme jest roztworem do infuzji (kroplówki) zawierającym substancję czynną laronidazę.
W jakim celu stosuje się Aldurazyme?
Aldurazyme jest wskazany u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy I (MPS-I; niedobór α-L-iduronidazy), w leczeniu objawów choroby nieneurologicznych (nie związanych z mózgiem lub nerwami). MPS I jest rzadką chorobą dziedziczną, w której poziom aktywności enzymatycznej α-L-iduronidazy jest znacznie niższy niż normalnie. Dzięki temu nie dochodzi do degradacji niektórych substancji (glikozoaminoglikanów), które gromadzą się w większości narządów organizmu, uszkadzając je. Nieneurologicznymi objawami MPS I mogą być powiększenie wątroby, sztywność stawów powodująca trudności w poruszaniu się, zmniejszona objętość płuc, choroby serca i choroby oczu. Ponieważ liczba pacjentów z MPS jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a Aldurazyme został uznany za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 14 lutego 2001 r. Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się Aldurazyme?
Leczenie preparatem Aldurazyme powinien nadzorować lekarz doświadczony w leczeniu pacjentów z MPS I lub innymi dziedzicznymi chorobami metabolicznymi. Aldurazyme należy podawać w szpitalach lub klinikach, w których dostępne są urządzenia do resuscytacji, a przed infuzją można podać inne leki w celu zapobiegania reakcjom alergicznym.Aldurazyme podaje się raz w tygodniu we wlewie dożylnym i jest wskazany w leczeniu długotrwałym.
Jak działa Aldurazyme?
Substancja czynna preparatu Aldurazyme, laronidaza, jest kopią ludzkiego enzymu α-L-iduronidazy. Jest wytwarzana metodą znaną jako „technologia rekombinacji DNA”: enzym jest wytwarzany przez komórkę, w której znajduje się gen (DNA), który sprawia, że jest on zdolny do wytwarzania laronidazy, która jest stosowana jako „enzymatyczna terapia zastępcza”, czyli zastępuje brakujący enzym u pacjentów z MPS I. W ten sposób objawy MPS I są kontrolowane, a w konsekwencji poprawia się jakość życia pacjentów .
Jak badano Aldurazyme?
Preparat Aldurazyme porównywano z placebo (leczenie pozorowane) u 45 pacjentów w wieku od 5 lat z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy I (MPS-I). Główną miarą skuteczności była natężona pojemność życiowa (CVF, miara skuteczności płuc) oraz odległość, jaką pacjenci mogą przejść przez sześć minut. Wartości te mierzono przed i po 26 tygodniach terapii. Następnie badanie trwało do czterech lat i wszyscy pacjenci byli leczeni preparatem Aldurazyme. Preparat Aldurazyme badano u 20 dzieci w wieku poniżej pięciu lat, którym podawano lek Aldurazyme przez rok. W badaniu skupiono się głównie na bezpieczeństwie leku, ale zmierzono również jego zdolność do obniżania poziomu GAG w moczu oraz wielkość wątroby.
Jakie korzyści wykazał Aldurazyme podczas badań?
Badanie wykazało, że Aldurazyme poprawia zarówno natężoną pojemność życiową (CVF), jak i zdolność chodzenia pacjentów po 26 tygodniach oraz że efekt utrzymuje się do czterech lat.U dzieci poniżej piątego roku życia Aldurazyme obniżył poziom glikozaminoglikanów w moczu o około 60%, a połowa leczonych dzieci miała pod koniec badania wątrobę normalnej wielkości.
Jakie jest ryzyko związane z Aldurazyme?
Większość działań niepożądanych obserwowanych podczas stosowania leku Aldurazyme to reakcje spowodowane infuzją, a nie samym lekiem.Niektóre z nich są poważne, ale liczba działań niepożądanych ma tendencję do zmniejszania się z czasem.Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Aldurazyme obserwowane u starszych pacjentów powyżej pięć lat (więcej niż jeden na dziesięciu pacjentów) to ból głowy, nudności, ból brzucha (ból brzucha), wysypka, artropatia (zwyrodnienie stawów), ból stawów (ból stawów), ból pleców, ból kończyn (rąk i stóp), zaczerwienienie gorączka (gorączka) i reakcje w miejscu wlewu U pacjentów w wieku poniżej pięciu lat najczęstszymi działaniami niepożądanymi są podwyższone ciśnienie krwi, zmniejszone nasycenie krwi tlenem (miara skuteczności czynności płuc), tachykardia (przyspieszona częstość akcji serca), gorączka i dreszcze. Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Aldurazyme znajduje się w ulotce dla pacjenta.U pacjentów otrzymujących lek Aldurazyme często powstają przeciwciała (białka wytwarzane w odpowiedzi na lek), ale wpływ tych przeciwciał nie jest jeszcze w pełni poznany. Leku Aldurazyme nie wolno stosować u osób, u których mogą wystąpić ciężkie reakcje alergiczne (takie jak reakcja anafilaktyczna) na laronidazę lub inne składniki.
Dlaczego Aldurazyme został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że preparat Aldurazyme zapewnia skuteczną kontrolę objawów MPS I. Komitet uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Aldurazyme przewyższają ryzyko związane z długoterminową enzymatyczną terapią zastępczą u pacjentów z potwierdzoną diagnozą MPS I. Komitet zalecił, aby lek otrzymał „pozwolenie na dopuszczenie do obrotu". Aldurazyme został dopuszczony „w wyjątkowych okolicznościach", co oznacza, że ponieważ jest stosowany w leczeniu rzadkiej choroby, nie można było uzyskać bardziej szczegółowych informacji o leku Europejska Agencja Leków corocznie dokonuje przeglądu nowych dostępnych informacji iw razie potrzeby aktualizuje niniejsze podsumowanie.
Jakie informacje czekają jeszcze na Aldurazyme?
Firma produkująca Aldurazyme będzie monitorować pacjentów przyjmujących lek pod kątem reakcji na infuzję i powstawania przeciwciał.
Inne informacje:
W dniu 10 czerwca 2003 r. Komisja Europejska wydała firmie Genzyme Europe B.V. „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu" dla produktu Aldurazyme, ważne w całej Unii Europejskiej. „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu" zostało odnowione w dniu 10 czerwca 2008 r. Streszczenie opinii Komitetu ds. sierocych produktów leczniczych w sprawie produktu Aldurazyme można znaleźć tutaj. Pełna wersja dokumentu Aldurazyme EPAR, proszę kliknąć tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 06-2009.
Zamieszczone na tej stronie informacje o Aldurazyme - laronidazie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
