Co to jest Ammonaps?
Ammonaps to lek zawierający jako substancję czynną fenylomaślan sodu, dostępny w:
postać białych owalnych tabletek (500 mg) lub granulek (940 mg / g).
W jakim celu stosuje się Ammonaps?
Ammonaps stosuje się w leczeniu pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego.U tych pacjentów organizm nie jest w stanie wydalać resztek azotu z powodu braku niektórych enzymów zwykle zawartych w wątrobie. W organizmie resztki azotu występują w postaci amoniaku, substancji szczególnie toksycznej dla mózgu. Ammonaps jest wskazany u pacjentów z niedoborem jednego lub więcej z następujących enzymów: syntetazy karbamylofosforanowej, transkarbamylazy ornityny lub syntetazy arginosukcynowej.
Lek można podawać pacjentom, których zaburzenie ma następujące cechy:
• wczesny początek noworodkowy (całkowity brak jednego lub więcej z wyżej wymienionych enzymów, który występuje w pierwszym miesiącu życia);
• późny początek (częściowy niedobór enzymu występujący po pierwszym miesiącu życia) u osób, które doznały uszkodzenia mózgu spowodowanego wysokim poziomem amoniaku.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się Ammonaps?
Leczenie preparatem Ammonaps powinien nadzorować lekarz doświadczony w opiece nad pacjentami z zaburzeniami cyklu mocznikowego.
Ammonaps jest stosowany jako dodatek do innych terapii, w połączeniu ze specjalną dietą niskobiałkową mającą na celu zmniejszenie spożycia azotu.Dawka dobowa Ammonaps jest różna w zależności od pacjenta oraz diety, masy ciała i masy ciała. Dlatego konieczne są regularne badania krwi w celu ustalenia dokładnej dawki dobowej.Dawka dobowa Ammonaps powinna być podzielona równo pomiędzy posiłki. Tabletki są przeznaczone dla dorosłych i dzieci, natomiast granulki są przeznaczone dla niemowląt i dla pacjentów, którzy nie są w stanie połykać tabletek Granulat miesza się z jedzeniem lub piciem bezpośrednio przed spożyciem lub rozpuszcza w wodzie przed podaniem przez zgłębnik lub nos do żołądka.
Ammonaps jest leczeniem długotrwałym, dopóki pacjent nie przejdzie pomyślnie operacji przeszczepu wątroby.
Jak działa Ammonaps?
Azot jest wprowadzany do organizmu poprzez białka zawarte w pożywieniu, a następnie przekształcany jest w amoniak. U pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego organizm nie jest w stanie wyeliminować amoniaku obecnego w organizmie, który w związku z tym gromadzi się w nim.Kumulacja ta powoduje poważne następstwa, takie jak kalectwo, uszkodzenie mózgu i śmierć.Ammonaps, fenylomaślan sodu, jest przekształcany przez organizm do substancji zwanej fenylooctanem. Fenylooctan łączy się z glutaminą, aminokwasem zawierającym azot, tworząc substancję, która może być wydalana z organizmu przez nerki, co zmniejsza gromadzenie się azotu, a tym samym zmniejsza ilość amoniaku wytwarzanego przez organizm.
Jak badano Ammonaps?
Lek badano u 82 pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego, którzy byli leczeni preparatem Ammonaps i którzy nie otrzymywali wcześniej żadnego innego leczenia tego zaburzenia. Ammonaps nie był porównywany z żadnym innym leczeniem. Główną miarą skuteczności było przeżycie, chociaż w badaniu uwzględniono również liczbę epizodów hiperamonemii (przerwy charakteryzujące się bardzo wysokim poziomem amoniaku we krwi), rozwój poznawczy (tj. rozwój zdolności myślenia, uczenia się i zapamiętywania), wzrost i poziom amoniaku oraz glutamina we krwi.
Jakie korzyści wykazał Ammonaps podczas badań?
Całkowity wskaźnik przeżycia wyniósł około 80% u noworodków leczonych Ammonaps. Z drugiej strony, noworodki nieleczone zwykle umierają w pierwszym roku życia. był wyższy Wczesna diagnoza i natychmiastowe leczenie są ważne dla zmniejszenia ryzyka niepełnosprawności.
Jakie jest ryzyko związane z Ammonapsem?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Ammonaps (obserwowane u więcej niż 1 na 10 pacjentek) to brak miesiączki (brak cyklu miesiączkowego) lub nieregularne cykle miesiączkowe, chociaż dotyczy to tylko kobiet w wieku rozrodczym. Inne częste działania niepożądane obejmują zaburzenia czynności nerek i nieprawidłową liczbę komórek krwi (czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi). Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Ammonaps znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Preparatu Ammonaps nie wolno podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na fenylomaślan sodu lub którykolwiek składnik preparatu. Produktu leczniczego nie należy podawać w okresie ciąży lub karmienia piersią.
Dlaczego Ammonaps został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zauważył, że zaburzenia cyklu mocznikowego są poważną chorobą, w przypadku której dostępnych jest niewiele metod leczenia.
Wykazano, że Ammonaps zapobiega nadmiernemu gromadzeniu się amoniaku we krwi. Pomimo ograniczonych dostępnych informacji CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Ammonaps jako terapii wspomagającej w przewlekłym leczeniu zaburzeń cyklu mocznikowego przewyższają ryzyko, i w związku z tym zalecił jego dopuszczenie do obrotu.
Ammonaps został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ w momencie zatwierdzenia dostępne były ograniczone informacje, ponieważ był on przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby. Ponieważ firma dostarczyła wymagane dodatkowe informacje, w dniu 6 lipca 2004 r. ograniczenie zostało wycofane „ w wyjątkowych okolicznościach".
Inne informacje dotyczące Ammonaps:
W dniu 8 grudnia 1999 r. Komisja Europejska wydała „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” preparatu Ammonaps ważne w całej Unii Europejskiej. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu przedłużono w dniach 8 grudnia 2004 r. i 8 grudnia 2009 r. Posiadaczem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu jest szwedzki Orphan International AB. Aby zobaczyć pełną wersję Ammonaps EPAR, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego podsumowania: 12-2009
Informacje na temat Ammonaps - Fenylomaślan sodu opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
