Co to jest Translarna - ataluren i do czego służy?
Translarna to lek zawierający substancję czynną ataluren. Jest wskazany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a u pacjentów w wieku powyżej 5 lat, którzy są w stanie chodzić. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest chorobą genetyczną, która stopniowo powoduje osłabienie i utratę funkcji mięśni. Preparat Translarna stosuje się w niewielkiej grupie pacjentów z dystrofią Duchenne'a z powodu specyficznego defektu genetycznego (zwanego „mutacją nonsensowną”) w genie dystrofiny. Ponieważ liczba pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a jest niska, chorobę tę uznano za „rzadką”, a w dniu 27 maja 2005 r. Translarna uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Jak stosuje się Translarna - ataluren?
Lek Translarna jest wydawany wyłącznie na receptę, a leczenie powinni rozpoczynać lekarze specjaliści posiadający doświadczenie w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a/Beckera. Przed rozpoczęciem leczenia preparatem Translarna pacjenci powinni wykonać badanie krwi w celu potwierdzenia, że choroba jest spowodowana mutacją nonsensowną i dlatego nadaje się do leczenia preparatem Translarna. Translarna jest dostępna w postaci granulek (100, 250 i 1 000 mg) do przyjmowania doustnie zmieszanych z płynnym lub półstałym pokarmem (takim jak jogurt). Translarna przyjmuje się trzy razy dziennie w zalecanej dawce 10 mg/kg (10 mg na kilogram masy ciała) rano, 10 mg/kg w południe i 20 mg/kg wieczorem (całkowita dawka 40 mg / kg). Więcej informacji znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Jak działa Translarna - ataluren?
Pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne'a mają niedobór dystrofiny, białka występującego w mięśniach. Ponieważ białko to pomaga chronić mięsień przed uszkodzeniem podczas skurczu i rozluźnienia, u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a mięśnie są uszkodzone i z czasem tracą swoją funkcję. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a może być spowodowana szeregiem nieprawidłowości genetycznych. Preparat Translarna stosuje się u pacjentów, których choroba jest spowodowana obecnością pewnych defektów (zwanych mutacjami nonsensownymi) w genie dystrofiny, które przedwcześnie blokują wytwarzanie normalnego białka dystrofiny, co skutkuje powstaniem białka dystrofiny o krótszym kształcie, które nie jest w stanie działać prawidłowo. Translarna działa u tych pacjentów, umożliwiając aparatowi wytwarzającemu białko obecnemu w komórkach naprawienie defektu, dzięki czemu komórki są w stanie wytworzyć funkcjonalne białko dystrofinę.
Jakie korzyści wykazuje Translarna – ataluren podczas badań?
Preparat Translarna oceniano w jednym badaniu głównym z udziałem 174 pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy byli w stanie chodzić, w którym dwie dawki preparatu Translarna (40 mg/kg na dobę i 80 mg/kg na dobę) porównano z placebo (leczenie obojętne). skuteczności były zmiany odległości, jaką pacjenci mogli przejść w ciągu sześciu minut po 48 tygodniach leczenia. Chociaż wstępna analiza wyników wszystkich danych zebranych z badania nie wykazała istotnych różnic w odległościach pokonywanych przez pacjentów leczonych preparatem Translarna i pacjentów otrzymujących placebo, dalsze analizy wykazały, że zdolność chodzenia była mniejsza w grupie leczonej codziennie 40 mg/kg preparatu Translarna w porównaniu z grupą placebo: Po 48 tygodniach leczenia pacjenci, którym podawano codziennie 40 mg/kg preparatu Translarna, byli w stanie przejść średnio o 31,3 metra więcej niż pacjenci, którym podawano placebo. Ten korzystny efekt niższej dawki został również potwierdzony przez poprawę innych parametrów skuteczności, w tym bezpośrednio związanych z codzienną aktywnością pacjentów.Nie zaobserwowano poprawy przy wyższej dawce (80 mg/kg/dobę).
Jakie ryzyko wiąże się z Translarną - atalurenem?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Translarna (które mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób) to nudności, wymioty i ból głowy. Produktu Translarna nie należy podawać dożylnie jednocześnie z niektórymi antybiotykami znanymi jako aminoglikozydy. Pełna lista działań niepożądanych i ograniczeń zgłoszonych podczas stosowania leku Translarna znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Translarna - ataluren został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Translarna przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE. wynoszący 80 mg/kg na dobę CHMP był zdania, że wykazano, że dobowa dawka produktu Translarna 40 mg/kg opóźnia postęp choroby i że profil bezpieczeństwa nie jest powodem do niepokoju.Komisja uznała również powagę dystrofii mięśniowej Duchenne'a i niezaspokojone zapotrzebowanie medyczne pacjentów z tym schorzeniem. Translarna otrzymała „zatwierdzenie warunkowe". Oznacza to, że w przyszłości będzie dostępnych więcej informacji o leku, które firma jest zobowiązana dostarczyć. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji i niniejsze streszczenie będzie odpowiednio zaktualizowany
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego korzystania z Translarna - ataluren
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić jak najbezpieczniejsze korzystanie z Translarny. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania produktu Translarna dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci. Więcej informacji można znaleźć w podsumowaniu planu zarządzania ryzykiem.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Translarna – atalurenu?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić jak najbezpieczniejsze korzystanie z Translarny. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania produktu Translarna dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci. Więcej informacji można znaleźć w podsumowaniu planu zarządzania ryzykiem.
Więcej informacji o Translarna - ataluren
W dniu 31 lipca 2014 r. Komisja Europejska wydała „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu" preparatu Translarna, ważne na terenie całej Unii Europejskiej. Aby uzyskać więcej informacji na temat terapii preparatem Translarna, zapoznaj się z ulotką dla pacjenta (dołączona do EPAR) lub skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą. Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dla produktu Translarna jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rare disease designation Ostatnia aktualizacja niniejszego streszczenia: 08-2014
Informacje o Translarna - ataluren publikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
