Co to jest Pheburane - fenylomaślan sodu i w jakim celu się go stosuje?
Pheburane to lek zawierający substancję czynną fenylomaślan sodu. Jest stosowany w leczeniu pacjentów z zaburzeniami związanymi z cyklem mocznikowym, którzy nie są w stanie wyeliminować resztek azotu z organizmu, ponieważ brakuje im niektórych enzymów normalnie występujących w wątrobie. W organizmie resztki azotu występują w postaci amoniaku, który jest toksyczny, gdy gromadzi się, zwłaszcza w mózgu.Pheburane stosuje się u pacjentów, u których brakuje jednego lub więcej z następujących enzymów: syntetazy fosforanu karbamylu, transkarbamylazy ornityny lub syntetazy argininobursztynianu. Może być stosowany u pacjentów z następującymi postaciami choroby:
- choroba „o wczesnym początku” u pacjentów, którzy wykazują całkowity brak jednego lub więcej z tych enzymów w ciągu pierwszych kilku miesięcy życia;
- Choroba o późnym początku u pacjentów, którzy wykazują częściowy brak jednego lub więcej z tych enzymów po ukończeniu pierwszego miesiąca życia i mają wysoki poziom amoniaku, który wpływa na aktywność mózgu.
Pheburane to lek hybrydowy. Oznacza to, że jest podobny do „leku referencyjnego”, który zawiera tę samą substancję czynną, ale ziarna Pheburane są dostępne w mniejszej mocy i zawierają różne zaróbki (składniki nieaktywne) w celu zamaskowania nieprzyjemnego smaku substancji czynnej. Lekiem referencyjnym dla leku Pheburane jest Ammonaps.
Jak stosuje się Pheburane - fenylomaślan sodu?
Pheburane jest dostępny w granulkach (483 mg/g). Można go otrzymać tylko na receptę; leczenie powinno być nadzorowane przez lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego. Pheburane musi być połączony z dietą niskobiałkową, aby zmniejszyć spożycie azotu. Dzienna dawka preparatu Pheburane jest indywidualnie dostosowywana dla każdego pacjenta i uzależniona od diety, wzrostu i masy ciała pacjenta.W celu ustalenia dokładnej dawki dobowej konieczne są regularne badania krwi. Dzienną dawkę leku Pheburane należy podzielić na identyczne ilości i podawać z każdym posiłkiem. Granulat można posypać pokarmem bezpośrednio przed połknięciem lub włożyć do ust i natychmiast połknąć, popijając. Pheburane może być leczeniem długotrwałym. czas trwania, chyba że pacjent ma udany przeszczep wątroby.
Jak działa Pheburane - fenylomaślan sodu?
Każde białko przenosi azot do organizmu; azot jest następnie przekształcany w amoniak. Pacjenci z zaburzeniami cyklu mocznikowego nie mogą wyeliminować amoniaku z organizmu, więc może on osiągnąć wysoki poziom, co może powodować poważne problemy, w tym niepełnosprawność, uszkodzenie mózgu i śmierć. Substancja czynna leku Pheburane, fenylomaślan sodu, jest przekształcana w organizmie w substancję zwaną fenylooctanem. Fenylooctan łączy się z aminokwasem glutaminą, która zawiera azot, tworząc substancję, która może być wydalana z organizmu przez nerki, co pozwala na obniżenie poziomu azotu w organizmie, zmniejszając poziom wytwarzanego amoniaku.
Jak badano Pheburane - fenylomaślan sodu?
Badania z udziałem pacjentów ograniczono do dowodów pozwalających ustalić, że Pheburane jest biorównoważny z lekiem referencyjnym o nazwie Ammonaps. Dwa leki są biorównoważne, gdy wytwarzają w organizmie takie same poziomy substancji czynnej.
Jakie są korzyści i zagrożenia związane ze stosowaniem Pheburane - fenylomaślanu sodu?
Ponieważ Pheburane jest lekiem hybrydowym, który jest biorównoważny z lekiem referencyjnym, zakłada się, że korzyści i ryzyko są takie same jak w przypadku leku referencyjnego.
Dlaczego zatwierdzono Pheburane - fenylomaślan sodu?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że wykazano, iż Pheburane ma porównywalną jakość i jest biorównoważny z Ammonaps. Dlatego CHMP uznał, że podobnie jak w przypadku Ammonaps, korzyści są większe niż zidentyfikowane ryzyka i zalecił zatwierdzenie stosowania Pheburane w UE.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Pheburane – fenylomaślanu sodu?
Do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania leku Pheburane dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci.
Więcej informacji o Pheburane - fenylomaślan sodu
W dniu 31 lipca 2013 roku Komisja Europejska wydała „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” Pheburane, ważne na terenie całej Unii Europejskiej.W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat terapii Pheburane należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączona do EPAR) bądź skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą. Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 08-2013.
Informacje na temat Pheburane - fenylomaślan sodu opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
