Co to jest Orfadin?
Orfadin to lek zawierający substancję czynną nityzynon i dostępny w białych kapsułkach (2, 5 i 10 mg).
W jakim celu stosuje się Orfadin?
Orfadin stosuje się w leczeniu dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (HT-1). Jest to rzadka choroba wieku dziecięcego, w której organizm nie jest w stanie całkowicie rozłożyć aminokwasu tyrozyny. W rezultacie w organizmie powstają i gromadzą się szkodliwe substancje, które powodują poważne problemy z wątrobą i raka wątroby u małych dzieci. Orfadin jest podawany z dietą ubogą w aminokwasy tyrozynę i fenyloalaninę.
Ponieważ liczba pacjentów z HT-1 jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a Orfadin został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 29 grudnia 2000 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się Orfadin?
Leczenie preparatem Orfadin powinni rozpoczynać i monitorować lekarze doświadczeni w leczeniu pacjentów z HT-1. Leczenie należy rozpocząć tak szybko, jak to możliwe, a dawkę leku Orfadin należy dostosować do odpowiedzi pacjenta i masy ciała.
Zalecana dawka początkowa to 1 mg na kilogram masy ciała podzielona na dwie dawki. Kapsułki są zwykle połykane w całości, ale można je otworzyć, a zawartość wymieszać z niewielką ilością wody lub pokarmu, które należy natychmiast połknąć. Orfadin jest przeznaczony do długotrwałego stosowania. Pacjenci powinni być monitorowani co najmniej co sześć miesięcy.
Jak działa Orfadin?
Tyrozyna jest metabolizowana w organizmie przez różne enzymy.Pacjentom z HT-1 brakuje jednego z tych enzymów, więc w ich organizmie tyrozyna nie jest odpowiednio eliminowana, ale jest przekształcana w substancje szkodliwe.Nityzon, składnik aktywny preparatu Orfadin. enzym, który przekształca tyrozynę w szkodliwe substancje, jednak ponieważ tyrozyna pozostaje w organizmie podczas leczenia lekiem Orfadin, pacjenci muszą przestrzegać specjalnej diety o niskiej zawartości tyrozyny. Dieta musi być również uboga w fenyloalaninę, ponieważ w organizmie jest ona przekształcana w tyrozynę.
Jak badano Orfadin?
Największe badanie leku Orfadin przeprowadzono na 257 pacjentach w 87 szpitalach w 25 krajach, w ramach programu „współczucia". Jest to program, w ramach którego lekarze mogą poprosić pacjenta o lek, zanim zostanie on wpływ Orfadinu na przeżycie i porównał go z doniesieniami opublikowanymi w czasopismach medycznych opisujących przeżycie pacjentów z HT-1 leczonych wyłącznie zmodyfikowaną dietą.
Jakie korzyści wykazał Orfadin podczas badań?
Główną zaletą Orfadinu jest znaczne wydłużenie oczekiwanej długości życia. Na przykład dziecko w wieku poniżej dwóch miesięcy z HT1 normalnie miałoby tylko 28% szans na przeżycie pięciu lat na samej diecie. Dodając Orfadin do terapii, przeżywalność sięga 82%.Im szybciej rozpocznie się terapia, tym większa szansa na przeżycie.
Jakie jest ryzyko związane z Orfadinem?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Orfadin (obserwowane od 1 do 10 pacjentów na 100) to trombocytopenia (mała liczba płytek krwi), leukopenia (mała liczba białych krwinek), granulocytopenia (niski poziom granulocytów, rodzaj białych krwinek we krwi). krew krwi), zapalenie spojówek (zapalenie błony pokrywającej powiekę), zmętnienie rogówki (zmętnienie rogówki, przezroczysta warstwa przed źrenicą), zapalenie rogówki (zapalenie rogówki), światłowstręt (zwiększona wrażliwość oczu na światło) i okulary przeciwbólowe. Wiele z tych objawów może być spowodowanych podwyższonym poziomem tyrozyny spowodowanym nieodpowiednią dietą pacjenta. Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Orfadin znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Leku Orfadin nie wolno podawać osobom, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na nityzynon lub jakikolwiek inny składnik leku.
Dlaczego Orfadin został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zauważył, że Orfadin wydaje się być skutecznym leczeniem HT-1, szczególnie jeśli został rozpoczęty wcześnie przed uszkodzeniem wątroby pacjenta.Orfadin daje również lepsze wyniki leczenia pacjentów niż wyniki uzyskane przy w piśmiennictwie opisano jedynie zmodyfikowaną dietę. W związku z tym CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Orfadin przewyższają ryzyko w leczeniu pacjentów z potwierdzoną diagnozą HT-1 w połączeniu z dietą ubogą w tyrozynę i fenyloalaninę. W związku z tym komitet zalecił że Orfadin otrzyma pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.
Więcej informacji o Orfadin
W dniu 21 lutego 2005 r. Komisja Europejska przyznała szwedzkiej firmie Orphan International AB „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” produktu Orfadin, ważne w całej Unii Europejskiej.
Początkowo Orfadin został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach", ponieważ choroba jest rzadka, niewiele informacji było dostępnych w momencie zatwierdzania. Ponieważ firma dostarczyła wymagane dodatkowe informacje, warunek „wyjątkowych okoliczności" został usunięty 21 września 2009 r. .
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczących preparatu Orfadin można znaleźć tutaj.
Pełną wersję EPAR dla Orfadin można znaleźć tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 07-2009.
Informacje na temat Orfadin - nityzynonu opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
