Co to jest Naglazyme?
Naglazyme to roztwór do infuzji (wlewu dożylnego). Zawiera aktywny składnik galsulfazę.
W jakim celu stosuje się Naglazyme?
Naglazyme stosuje się w leczeniu pacjentów z mukopolisacharydozą VI (MPS VI lub zespołem Maroteaux-Lamy). Choroba ta jest spowodowana brakiem enzymu zwanego sulfatazą arylową B, który jest niezbędny do rozkładu w organizmie substancji zwanych glikozaminoglikanami (GAG). komórki. Pojawiają się objawy choroby, wśród których najbardziej widoczne są niski wzrost, duża głowa i trudności w chodzeniu. Choroba jest zwykle diagnozowana u dzieci w wieku od jednego do pięciu lat.
Ponieważ liczba pacjentów z MPS VI jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”; W dniu 14 lutego 2001 r. preparat Naglazyme został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Jak stosuje się Naglazyme?
Leczenie preparatem Naglazyme powinien nadzorować lekarz doświadczony w leczeniu pacjentów z MPS VI lub podobnymi chorobami. Powinien być podawany, gdy dostępny jest sprzęt do resuscytacji w przypadku „nagłej sytuacji medycznej”.
Naglazyme podaje się w postaci czterogodzinnego wlewu raz w tygodniu. Przed każdą infuzją pacjenci powinni przyjmować lek przeciwhistaminowy w celu zmniejszenia ryzyka reakcji alergicznych, a także mogą otrzymać lek zapobiegający gorączce. Chociaż pacjenci w wieku poniżej pięciu lat nie byli włączani do głównego badania Naglazyme, ważne jest, aby byli traktowani tak, jakby mieli ciężką postać MPS VI.
Jak działa Naglazyme?
Naglazyme to enzymatyczna terapia zastępcza. Enzymatyczna terapia zastępcza dostarcza pacjentom enzym, którego im brakuje. Substancja czynna preparatu Naglazyme, galsufaza, jest kopią ludzkiego enzymu arylosulfatazy B. Naglazyme pomaga rozkładać GAG i zatrzymać ich akumulację w komórkach. Może to złagodzić objawy MPS VI, w tym odległość, jaką mogą przejść osoby z tą chorobą. Galsulfaza jest wytwarzana metodą znaną jako „technologia rekombinacji DNA”: składa się z komórki, która otrzymała gen (DNA), który umożliwia jej produkcję enzymu.
Jak badano Naglazyme?
Preparat Naglazyme porównywano z placebo (leczenie obojętne) w jednym badaniu głównym z udziałem 39 pacjentów z MPS VI w wieku od 5 do 29 lat. Główną miarą skuteczności była odległość, jaką pacjenci mogli przejść po 24 tygodniach leczenia.
Jakie korzyści wykazał Naglazyme podczas badań?
Naglazyme był skuteczniejszy niż placebo. Po 24 tygodniach leczenia średni dystans
Przejście w ciągu 12 minut wydłużyło się o 109 metrów u pacjentów leczonych preparatem Naglazyme io 18 metrów u pacjentów otrzymujących placebo.
Jakie jest ryzyko związane z Naglazyme?
W badaniach najczęstszymi działaniami niepożądanymi obserwowanymi podczas stosowania leku Naglazyme (obserwowanymi u więcej niż 1 na 10 pacjentów) były: ból ucha, duszność (trudności w oddychaniu), bóle ogólne i reakcje na wlew (takie jak gorączka, dreszcze, wysypka i pokrzywka) . Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Naglazyme znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Preparatu Naglazyme nie należy podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na galsulfazę lub którąkolwiek z pozostałych substancji.
Dlaczego Naglazyme został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zdecydował, że w porównaniu z pacjentami leczonymi placebo, leczenie preparatem Naglazyme u pacjentów z MPS VI daje takie korzyści, jak np. poprawa mobilności. Naglazyme tylko nieznacznie łagodzi objawy MPS VI; ponieważ jest to poważna choroba i brak jest alternatywnych metod leczenia większości pacjentów z tą chorobą, CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Naglazyme przewyższają ryzyko w odniesieniu do długoterminowej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów, u których zdiagnozowano tę chorobę, potwierdzone przez MPS VI. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu Naglazyme. Naglazyme został oczyszczony w „wyjątkowych okolicznościach”. Oznacza to, że ponieważ choroba występuje rzadko, nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji o Naglazyme. Europejska Agencja Leków będzie corocznie dokonywać przeglądu wszelkich nowych dostępnych informacji o leku iw razie potrzeby niniejsze streszczenie będzie aktualizowane.
Jakie informacje czekają na Naglazyme?
Firma wytwarzająca preparat Naglazyme prowadzi badania mające na celu zbadanie długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa preparatu Naglazyme u kobiet w ciąży i karmiących piersią oraz u dzieci poniżej piątego roku życia, aby sprawdzić, czy powstają u nich przeciwciała (białka wytwarzane w organizmie w odpowiedzi leku Naglazyme, co może mieć wpływ na odpowiedź na leczenie) i sprawdzić, czy nie występują działania niepożądane leku. Ponadto firma produkcyjna prowadzi badania mające na celu określenie optymalnej dawki do regularnego podawania pacjentom przez długi czas.
Jakie są środki mające na celu zmniejszenie ryzyka związanego z Naglazyme?
Firma produkująca Naglazyme ma plan monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku poprzez zbieranie wszystkich niezbędnych danych od leczonych nim pacjentów.
Inne informacje dotyczące leku Naglazyme:
W dniu 24 stycznia 2006 roku Komisja Europejska przyznała firmie BioMarin Europe Limited „Autoryzację do obrotu” dla preparatu Naglazyme, ważne na terenie całej Unii Europejskiej.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych można znaleźć tutaj.
Aby zobaczyć pełną wersję Naglazyme EPAR, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 05-2009.
Informacje o Naglazyme - galsulfazie opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
.jpg)
