Co to jest Kanuma - Sebelipase alfa i w jakim celu się go stosuje?
Kanuma jest lekiem stosowanym w leczeniu pacjentów w każdym wieku z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy, dziedziczną chorobą spowodowaną brakiem enzymu zwanego lizosomalną kwaśną lipazą, który jest niezbędny do rozkładania tłuszczu w komórkach. Gdy enzym ten jest nieobecny lub występuje tylko w bardzo małych ilościach, tłuszcze gromadzą się w komórkach organizmu, powodując objawy, takie jak zaburzenia wzrostu i uszkodzenie wątroby.
Ponieważ liczba pacjentów z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy jest niska, chorobę tę uznano za „rzadką”, a lek Kanuma uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 17 grudnia 2010 r.
Kanuma zawiera substancję czynną sebelipazę alfa.
Jak jest używana Kanuma?
Terapię produktem Kanuma powinien prowadzić lekarz doświadczony w leczeniu niedoboru lizosomalnej kwaśnej lipazy, innych zaburzeń metabolicznych lub chorób wątroby. Leczenie powinno być prowadzone przez odpowiednio przeszkolonego pracownika służby zdrowia, który może zająć się nagłymi przypadkami medycznymi (w tym ciężkimi alergiami). Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Kanuma jest dostępny w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji (wlewu dożylnego). Zalecana dawka to 1 mg na kilogram masy ciała, podawana raz na dwa tygodnie. Wlew powinien trwać około 1-2 godzin.
U pacjentów w wieku poniżej sześciu miesięcy z szybko postępującą chorobą, dawkę 1 mg/kg masy ciała podaje się raz w tygodniu zamiast co dwa tygodnie; u tych osób dawkę można zwiększyć do 3 mg/kg masy ciała raz w tygodniu, w zależności od odpowiedzi na leczenie.
Leczenie preparatem Kanuma należy rozpocząć jak najszybciej po postawieniu diagnozy i kontynuować przez długi czas.
Jak działa Kanuma - Sebelipase alfa?
Substancja czynna leku Kanuma, sebelipaza alfa, jest kopią enzymu, którego brakuje u pacjentów z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy.Sebelipaza alfa zastępuje brakujący enzym, pomagając rozkładać tłuszcz i zatrzymać jego akumulację w komórkach organizmu.
Jakie korzyści wykazuje Kanuma - Sebelipase alfa podczas badań?
Kanuma badano w dwóch badaniach głównych z udziałem pacjentów z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy.W pierwszym badaniu wzięło udział dziewięcioro małych dzieci z zaburzeniami wzrostu lub innymi objawami szybkiej progresji choroby w ciągu pierwszych sześciu miesięcy życia. Badanie wykazało, że sześć z dziewięciu leczonych dzieci z Kanumą osiągnęli rok życia. Poprawę wzrostu zaobserwowano również u wszystkich sześciorga dzieci, które przeżyły.
W drugim badaniu z udziałem 66 pacjentów (dzieci i dorośli) porównywano preparat Kanuma z placebo (leczenie obojętne). Główną miarą skuteczności był odsetek pacjentów, u których po pięciu miesiącach leczenia poziom enzymu wątrobowego zwanego ALT był prawidłowy.Podwyższony poziom ALT jest oznaką uszkodzenia wątroby. W tym badaniu stwierdzono prawidłowe poziomy enzymu ALT. Enzymy ALT u 31 % (11 z 36 pacjentów) pacjentów leczonych produktem Kanuma w porównaniu z 7% (2 z 30) pacjentów otrzymujących placebo
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Kanuma - Sebelipase alfa?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Kanuma (mogące wystąpić u około 3 na 100 pacjentów) to oznaki i objawy ciężkich reakcji alergicznych, w tym ucisk w klatce piersiowej, zaczerwienienie oczu, obrzęk powiek, trudności w oddychaniu, pokrzywka, bąble, uderzenia gorąca, wydzielina z nosa, tachykardia i duszność. Zgłaszano również powstawanie przeciwciał przeciwko lekowi, zwłaszcza u małych dzieci. W takim przypadku Kanuma może nie działać skutecznie. Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Kanuma znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Leku Kanuma nie wolno stosować u pacjentów, u których wystąpiły zagrażające życiu reakcje alergiczne na substancję czynną, które powróciły po wznowieniu leczenia po „przerwaniu leczenia. Leku nie wolno również stosować u pacjentów z zagrażającą życiu alergią na jaja lub jakąkolwiek składników w Kanuma.
Dlaczego Kanuma - Sebelipase alfa została zatwierdzona?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Kanuma przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE Komitet wziął pod uwagę brak skutecznych metod leczenia niedoboru lizosomalnej kwaśnej lipazy i wysoka śmiertelność u małych dzieci z szybko postępującą chorobą CHMP uznał, że Kanuma powodował znaczną poprawę przeżywalności u małych dzieci i był skuteczny w łagodzeniu objawów choroby u osób w każdym wieku. Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, nie zidentyfikowano żadnych poważnych problemów, a poważne skutki uboczne były rzadkie lub możliwe do opanowania. Potrzebne są jednak dalsze dane dotyczące długoterminowych korzyści i bezpieczeństwa leku.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Kanuma - Sebelipase alfa?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Kanuma jest używana tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania produktu Kanuma dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci.
Ponadto firma, która wprowadza na rynek Kanuma, prowadzi badanie u małych dzieci z szybko postępującą chorobą i utworzy rejestr pacjentów w każdym wieku, aby dowiedzieć się więcej o długoterminowych korzyściach i bezpieczeństwie stosowania leku Kanuma, ze szczególnym uwzględnieniem ryzyka , reakcje alergiczne i rozwój przeciwciał na lek. Firma zapewni również materiały edukacyjne wszystkim lekarzom, którzy mogą przepisywać preparat Kanuma, zachęcając ich do rejestracji pacjentów i informując ich, jak monitorować pacjentów pod kątem rozwoju przeciwciał oraz jak postępować z osobami, u których wystąpiły ciężkie reakcje alergiczne.
Więcej informacji o Kanuma - Sebelipase alfa
. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat terapii Kanuma należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Informacje na temat Kanuma - Sebelipase alfa opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
