Co to jest Evoltra?
Evoltra to koncentrat, z którego przygotowuje się roztwór do wlewu (wlewu dożylnego). Lek zawiera substancję czynną zwaną klofarabiną.
Do czego służy Evoltra?
Lek Evoltra stosuje się w leczeniu dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) – rodzajem raka limfocytów (rodzaj białych krwinek). Stosuje się go, gdy choroba nie ustąpiła lub gdy choroba powróciła (nawrót) po co najmniej dwóch innych terapiach farmaceutycznych i nie oczekuje się, że żadne inne leczenie przyniesie rezultaty. Preparat Evoltra badano u pacjentów w wieku poniżej 21 lat, u których po raz pierwszy wystąpił ALL.
Ponieważ liczba pacjentów z ALL jest niska, choroba jest uważana za rzadką, a Evoltra została uznana za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) 5 lutego 2002 roku.
Lek można wydać wyłącznie na receptę.
Jak używana jest Evoltra?
Leczenie produktem Evoltra powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz doświadczony w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką. Zalecana dawka to 52 mg na metr kwadratowy powierzchni ciała (obliczona na podstawie wzrostu i masy ciała dziecka). Lek podaje się we wlewie przez dwie godziny dziennie przez pięć dni. Zabieg należy powtarzać co dwa do sześciu tygodni. Większość pacjentów, którzy reagują na leczenie, robi to po jednym lub dwóch cyklach leczenia.
Jak działa Evoltra?
Substancja czynna leku Evoltra, klofarabina, jest cytotoksyczna (lek zabijający komórki rozdzielające się, takie jak komórki nowotworowe). Należy do grupy leków przeciwnowotworowych zwanych „antymetabolitami”. Klofarabina jest „analogiem” adeniny, która wchodzi w skład podstawowego materiału genetycznego komórek (DNA i RNA).Sugeruje to, że klofarabina zajmuje miejsce adeniny w organizmie i zakłóca działanie enzymów biorących udział w produkcji materiału. zwana polimerazą DNA i reduktazą RNA, która uniemożliwia komórkom wytwarzanie nowego DNA i RNA oraz spowalnia wzrost komórek nowotworowych.
Jak badano Evoltrę?
Efekty Evoltry zostały najpierw przetestowane na modelach eksperymentalnych, zanim zostały przebadane na ludziach. Preparat Evoltra badano w badaniu 61 pacjentów w wieku poniżej 21 lat z ALL. Wszyscy pacjenci byli już leczeni co najmniej dwoma rodzajami terapii i nie mogli przyjmować żadnego innego rodzaju leczenia. Średni wiek leczonych pacjentów wynosił 12 lat.
Główną miarą skuteczności była liczba pacjentów w remisji (usunięcie białaczki ze szpiku kostnego i całkowite lub częściowe odzyskanie prawidłowej liczby krwinek).W badaniu nie porównywano leku Evoltra z innym leczeniem.
Jakie korzyści wykazała Evoltra podczas badań?
W badaniu głównym remisję osiągnęło 20% pacjentów (12 z 61). Ogółem pacjenci, którzy wzięli udział w badaniu, przeżyli średnio 66 tygodni.
Po leczeniu preparatem Evoltra 10 pacjentów mogło przejść przeszczep komórek macierzystych. Jest to złożony zabieg, w którym szpik kostny pacjenta, w tym komórki białaczkowe, zostaje zniszczony i zastąpiony komórkami, które go „ponownie skolonizują”. Komórki macierzyste to bardzo młode komórki, które są normalnie wytwarzane w szpiku kostnym i mogą rozwinąć się we wszystkie różne typy komórek krwi.
Jakie jest ryzyko związane z Evoltrą?
W badaniach klinicznych najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Evoltra (obserwowane u więcej niż 1 na 10 pacjentów) obejmowały neutropenię (niski poziom białych krwinek w połączeniu z gorączką), lęk, ból głowy, uderzenia gorąca, wymioty, biegunkę, nudności (mdłości). świąd, zapalenie skóry (stan zapalny skóry), gorączka, zapalenie błon śluzowych (zapalenie wilgotnych błon pokrywających narządy, np. pokrywające wnętrze jamy ustnej) i zmęczenie (uczucie zmęczenia).
Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Evoltra znajduje się w ulotce dla pacjenta. Leku Evoltra nie wolno podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na klofarabinę lub jakikolwiek inny składnik. Leku Evoltra nie wolno stosować u pacjentów z ciężką chorobą nerek lub wątroby. Ponieważ Evoltra jest lekiem cytotoksycznym, nie należy go stosować w okresie ciąży, chyba że jest to absolutnie konieczne; należy unikać karmienia piersią przed, w trakcie i po leczeniu.
Dlaczego Evoltra została zatwierdzona?
Pacjenci z ALL, którzy nie odpowiedzieli lub którzy mieli nawrót po otrzymaniu co najmniej dwóch terapii, mają bardzo małe szanse na przeżycie. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że leczenie produktem Evoltra może być sposobem na osiągnięcie remisji i ułatwienie przeszczepu komórek macierzystych. Komitet uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Evoltra przewyższają ryzyko w leczeniu ALL u pacjentów pediatrycznych, u których wystąpił nawrót choroby lub którzy nie odpowiedzieli na co najmniej dwie poprzednie terapie, oraz że nie ma innej opcji leczenia, która powinna przynieść trwałe rezultaty. W związku z tym komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Evoltra do obrotu.
Evoltra została zatwierdzona w „wyjątkowych okolicznościach”. Oznacza to, że ze względu na rzadką chorobę nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji o Evoltrze. Europejska Agencja Leków (EMEA) dokona corocznego przeglądu wszelkich nowych informacji, które mogą się pojawić i w razie potrzeby zaktualizuje niniejsze podsumowanie.
Jakie informacje czekają na Evoltrę?
Firma wytwarzająca lek Evoltra przeprowadzi badanie w celu monitorowania stosowania leku Evoltra u pacjentów z chorobą nerek i utworzy rejestr w celu monitorowania działań niepożądanych leku.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego użytkowania Evoltry?
Firma produkująca Evotra upewni się, że lekarze znają najlepszy sposób stosowania leku Evoltra i będą zachęcać ich do korzystania z rejestru w celu monitorowania skutków ubocznych leku.
Dowiedz się więcej o Evoltrze
W dniu 29 maja 2006 r. Komisja Europejska wydała „pozwolenie na dopuszczenie do obrotu" preparatu Evoltra ważne w całej Unii Europejskiej. Posiadaczem „pozwolenia na dopuszczenie do obrotu" jest firma Genzyme Europe B.V.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczących produktu Evoltra można znaleźć tutaj.
Aby zobaczyć pełną wersję oceny Evoltra (EPAR), kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 01-2009.
Informacje na temat Evoltra - klofarabina opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
