Co to jest Elaprase?
Elaprase to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji zawierający substancję czynną idursulfazę.
W jakim celu stosuje się Elaprase?
Elaprase jest stosowany w leczeniu pacjentów z zespołem Huntera i jest przeznaczony do długotrwałego stosowania.
Zespół Huntera, zwany także mukopolisacharydozą II, jest rzadką chorobą dziedziczną, która dotyka głównie mężczyzn. Pacjenci z tym zaburzeniem nie wytwarzają enzymu zwanego 2-sulfatazą iduronianową, który jest wykorzystywany do rozkładania w organizmie substancji zwanych glikozaminoglikanami (GAGs). Powoduje to szeroki zakres objawów, w szczególności trudności w oddychaniu i trudności w chodzeniu. Bez leczenia objawy te z czasem nasilają się.
Ponieważ liczba pacjentów z zespołem Huntera jest niewielka, choroba ta jest uważana za rzadką, a w dniu 11 grudnia 2001 r. Elaprase uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się Elaprase?
Elaprase podaje się co tydzień we wlewie dożylnym (kroplówka do żyły). Dawka dla dorosłych, dzieci i młodzieży wynosi 0,5 mg/kg masy ciała. Odpowiednią dawkę leku Elaprase należy rozcieńczyć w soli fizjologicznej przed podaniem.
Wlew powinien trwać 3 godziny, z możliwością stopniowego skrócenia do 1 godziny, pod warunkiem, że u pacjenta nie wystąpią reakcje na wlew (wysypka, świąd, gorączka, ból głowy, nadciśnienie lub zaczerwienienie).
Jak działa Elaprase?
Substancja czynna leku Elaprase, idursulfaza, jest kopią ludzkiego enzymu 2-sulfatazy-iduronianu. I
wytwarzany metodą znaną jako „technologia rekombinacji DNA”: enzym jest wytwarzany przez komórkę ludzką, która otrzymała gen (DNA), który umożliwia jej wytwarzanie enzymu. Idursulfaza zastępuje brakujący lub niewystarczający enzym u pacjentów z zespołem Huntera. Dostarczenie enzymu może poprawić lub kontrolować objawy choroby.
Jak badano Elaprase?
Efekty Elaprase zostały najpierw przetestowane na modelach eksperymentalnych, zanim zostały przebadane na ludziach.
W głównym badaniu preparatu Elaprase wzięło udział 96 pacjentów płci męskiej w wieku od 5 do 31 lat, a skuteczność leku porównywano ze skutecznością placebo (leczenie obojętne).Głównym kryterium oceny skuteczności była czynność płuc („natężona pojemność życiowa”, maksymalna ilość powietrza pacjent jest w stanie wydychać powietrze) oraz odległość, jaką pacjenci mogą przejść w ciągu 6 minut, co mierzy wspólny wpływ choroby na serce, płuca, stawy i inne narządy. Pomiary te zostały podjęte przed leczeniem i po 52 tygodniach leczenia .
Jakie korzyści wykazał Elaprase podczas badań?
Badanie wykazało, że Elaprase poprawia zarówno czynność płuc, jak i zdolność chodzenia pacjentów. Po 52 tygodniach pacjenci leczeni preparatem Elaprase mogli przejść 43,3 m w 6 minut, podczas gdy ci, którym podawano placebo zaledwie 8,2 m. Lek powodował również poprawę czynności płuc, podczas gdy nieznaczne pogorszenie obserwowano u pacjentów otrzymujących placebo.
Jakie jest ryzyko związane z Elaprase?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Elaprase (obserwowane u więcej niż jednego na 10 pacjentów) to reakcje związane z infuzją, takie jak reakcje skórne (wysypka lub swędzenie), gorączka (gorączka), ból głowy, nadciśnienie (wysokie ciśnienie krwi) i obrzęk Innymi bardzo częstymi działaniami niepożądanymi były niestrawność (zgaga) i ból w klatce piersiowej. Pełny wykaz działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Elaprase znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Elaprase nie wolno stosować u osób, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na idursulfazę lub którykolwiek składnik preparatu.
Dlaczego Elaprase został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) stwierdził, że poprawa wykazana w badaniu, choć niewielka, stanowi kliniczną korzyść w leczeniu
Hunter uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Elaprase w długotrwałym leczeniu pacjentów z zespołem Huntera przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Elaprase do obrotu.
Elaprase został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, ponieważ zespół Huntera jest rzadką chorobą i nie było możliwe uzyskanie bardziej szczegółowych informacji o leku. Europejska Agencja Leków (EMEA) będzie co roku dokonywać przeglądu wszelkich nowych dostępnych informacji iw razie potrzeby niniejsze streszczenie będzie aktualizowane.
Jakie informacje czekają na Elaprase?
Firma wytwarzająca preparat Elaprase przyjrzy się długofalowemu działaniu leku i zbada, czy stymuluje on organizm do wytwarzania przeciwciał (specjalnych białek) przeciwko lekowi.Firma zbada również skuteczność leku u pacjentów 5 lat i przeprowadzi badania w celu wykrycia jakiegokolwiek wpływu na płuca, serce lub naczynia krwionośne.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego użytkowania Elaprase?
Firma produkująca Elaprase będzie monitorować bezpieczeństwo leku za pomocą „długoterminowego badania pacjentów z zespołem Huntera, które obejmie” analizę działania leku u pacjentek oraz badanie mające na celu ustalenie, czy można go bezpiecznie stosować. bezpieczne w domach pacjentów.
Inne informacje o Elaprase:
8 stycznia 2007 r. Komisja Europejska przyznała firmie Shire Human Genetic Therapies AB „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” preparatu Elaprase, ważne w całej Unii Europejskiej.
Aby zarejestrować status sieroty Elaprase, kliknij tutaj.
Aby uzyskać pełną wersję EPAR Elaprase, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 11-2006.
Informacje o Elaprase - idursulfazie opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
