Co to jest Dinutuximab beta Apeiron i w jakim celu się go stosuje?
Dinutuximab beta Apeiron to lek przeciwnowotworowy stosowany w leczeniu nerwiaka niedojrzałego, nowotworu komórek nerwowych, u pacjentów powyżej pierwszego roku życia. Stosuje się go w dwóch grupach pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka (z „wysokim prawdopodobieństwem nawrotu):
- pacjenci, którzy wykazali pewną poprawę po wcześniejszym leczeniu, w tym przeszczepieniu komórek macierzystych krwi (przeszczepienie komórek wytwarzających krew);
- pacjenci, u których nerwiak niedojrzały nie poprawił się po innych terapiach przeciwnowotworowych lub powrócił.
Jeśli nerwiak niedojrzały powrócił po poprzednim leczeniu, należy go ustabilizować (aby zapobiec jego pogorszeniu) przed rozpoczęciem leczenia lekiem Dinutuximab beta Apeiron. W niektórych przypadkach, gdy poprzednie leczenie nie było wystarczająco skuteczne, Dinutuximab beta Apeiron stosuje się razem z innym lekiem o nazwie interleukina-2 (aldesleukina).
Ponieważ liczba pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a w dniu 8 listopada 2012 r. Dinutuximab beta Apeiron uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Lek zawiera substancję czynną dinutuksymab beta.
Jak stosować Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron podaje się we wlewie dożylnym (kroplówce). Każdy cykl leczenia lekiem podawany jest przez pięć lub 10 dni co 35 dni. Jest podawany w sumie przez pięć cykli. Zalecana dawka zależy od masy ciała i wzrostu pacjenta.
W przypadku wystąpienia pewnych działań niepożądanych lekarz może podjąć decyzję o zmniejszeniu lub odroczeniu podawania dawek lub, jeśli działania te są poważne, o przerwaniu leczenia.
Nie należy rozpoczynać leczenia lekiem Dinutuximab beta Apeiron, jeśli pacjent nie uzyska zadowalających wyników niektórych badań krwi dotyczących czynności wątroby, płuc, nerek i szpiku kostnego.
Leczenie produktem Dinutuximab beta Apeiron powinien nadzorować lekarz doświadczony w leczeniu raka. Powinien być podawany w szpitalu przez lekarza lub pielęgniarkę, którzy potrafią poradzić sobie z ciężkimi reakcjami alergicznymi i gdzie usługi resuscytacyjne są łatwo dostępne w razie potrzeby. Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Więcej informacji można znaleźć w charakterystyce produktu leczniczego (zawartej w EPAR).
Jak działa Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron jest przeciwciałem monoklonalnym (rodzaj białka) zaprojektowanym do rozpoznawania i przyłączania się do struktury zwanej GD2, która występuje w dużych ilościach na powierzchni komórek nerwiaka niedojrzałego, ale nie na normalnych komórkach.
Kiedy Dinutuximab beta Apeiron wiąże się z komórkami nerwiaka niedojrzałego, czyni je celem dla układu odpornościowego organizmu (naturalna obrona), który następnie zabija komórki rakowe.
Jaką korzyść wykazał Dinutuximab beta Apeiron podczas badań?
Badania wykazały, że Dinutuximab beta Apeiron skutecznie zwiększa przeżywalność pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym.
W dwóch badaniach analizowano dane od 88 dzieci i dorosłych z nerwiakiem niedojrzałym, u których nie nastąpiła regresja po innych terapiach przeciwnowotworowych lub którzy wrócili. Pacjenci byli leczeni lekiem Dinutuximab beta Apeiron z interleukiną-2 i innym lekiem zwanym izotretynoiną. W tych badaniach 70% i 78% pacjentów, u których nerwiak niedojrzały nie uległ regresji po innych metodach leczenia, nadal żyło dwa lata po leczeniu.
Spośród pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym, którzy wrócili, 42% i 69% nadal żyło dwa lata po leczeniu. W trzecim badaniu 370 dzieciom z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka, u których nastąpiła regresja po innych terapiach, podawano Dinutuximab beta Apeiron i izotretynoinę z lub bez interleukiny-2. Na początku leczenia niektórzy z tych pacjentów nie mieli objawów nerwiaka niedojrzałego, a niektórzy nadal mieli pewne objawy choroby. Wśród pacjentów, którzy nie mieli objawów nerwiaka niedojrzałego, 71% nadal żyło trzy lata po leczeniu, a wyniki były podobne, niezależnie od tego, czy leczenie obejmowało interleukinę 2. Wśród pacjentów, u których wystąpiły jakiekolwiek objawy nerwiaka niedojrzałego, 63% pacjentów, którym podawano interleukinę 2, nadal żyło trzy lata po leczeniu, w porównaniu z 54% pacjentów, którzy nie otrzymywali interleukiny-2.
W tych badaniach wyniki leczenia produktem Dinutuximab beta Apeiron były lepsze niż wyniki obserwowane wcześniej u pacjentów leczonych z powodu nerwiaka niedojrzałego bez stosowania leku Dinutuximab beta Apeiron.
Jakie są zagrożenia związane z lekiem Dinutuximab beta Apeiron?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Dinutuximab beta Apeiron (które mogą wystąpić u więcej niż 7 na 10 osób) to gorączka (gorączka) i ból. Inne działania niepożądane (które mogą wystąpić u więcej niż 3 na 10 osób) to nadwrażliwość (alergia), wymioty, biegunka, zespół przesiąkania włośniczek (wyciek płynu z naczyń krwionośnych, który może powodować obrzęk i niskie ciśnienie krwi) oraz niedociśnienie (niskie ciśnienie krwi). ).
Leku Dinutuximab beta Apeiron nie wolno stosować u pacjentów z chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (gdy przeszczepione komórki atakują organizm) w ciężkiej lub rozległej postaci.
Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Dinutuximab beta Apeiron znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego zatwierdzono Dinutuximab beta Apeiron?
Działający przy Agencji Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zwrócił uwagę na brak możliwości leczenia w celu zapobiegania nawrotom nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka.
Ogólnie rzecz biorąc, dane dotyczące wyników badania Dinutuximab beta Apeiron wskazują, że lek jest skuteczny. Potrzeba jednak więcej danych, aby w pełni zrozumieć skuteczność leku.
Chociaż leczenie lekiem Dinutuximab beta Apeiron może powodować poważne działania niepożądane, bezpieczeństwo leku uważa się za dopuszczalne.
W związku z tym CHMP uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Dinutuximab beta Apeiron przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Dinutuximab beta Apeiron został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ uzyskanie pełnych informacji o Dinutuximab beta Apeiron nie było możliwe ze względów etycznych. Ponieważ dinutuksymab jest zalecanym leczeniem nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka, nieetyczne byłoby przeprowadzenie badania, w którym niektórym pacjentom podawano placebo (leczenie pozorowane). Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji i niniejsze podsumowanie będzie odpowiednio aktualizowane.
Jakie informacje wciąż czekają na Dinutuximab beta Apeiron?
Ponieważ Dinutuximab beta Apeiron został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca Dinutuximab beta Apeiron do obrotu będzie monitorować bezpieczeństwo leku w oparciu o rejestr pacjentów i dostarczać coroczne aktualizacje. Firma przeprowadzi również badania w celu uzyskania dodatkowych informacji na temat sposobu, w jaki lek jest przekształcany przez organizm i reakcji układu odpornościowego na lek.Firma przedstawi wyniki badania dotyczącego wpływu podawania leku Dinutuximab beta Apeiron razem z lekiem. interleukina-2. Ponadto przedstawi raport na temat pięcioletnich przeżywalności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniach.
Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Dinutuximab beta Apeiron?
Zalecenia i środki ostrożności, których muszą przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci, aby produkt Dinutuximab beta Apeiron był stosowany bezpiecznie i skutecznie, przedstawiono w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji na temat leku Dinutuximab beta Apeiron
Pełna wersja raportu Dinutuximab beta Apeiron EPAR znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia lekiem Dinutuximab beta Apeiron należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczących Dinutuksymab beta Apeiron jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rare disease designation.
Informacje o Dinutuximab beta Apeiron opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
