Co to jest Cerdelga - eliglustat i w jakim celu się go stosuje?
Cerdelga jest lekiem wskazanym w długotrwałym leczeniu dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Choroba Gauchera jest rzadką chorobą dziedziczną, w której obserwuje się niedobór enzymu zwanego glukocerebrozydazą (nazywanego również kwasem beta-glukozydazowym). w normalnych warunkach metabolizuje tłuszcz zwany glukozyloceramidem (lub glukocerebrozydem). W przypadku braku enzymu tłuszcz odkłada się w organizmie, zwykle w wątrobie, śledzionie i kościach. Typowymi objawami choroby są: anemia (mała liczba czerwonych krwinek), zmęczenie, skłonność do siniaków i krwawień, powiększenie śledziony i wątroby, bóle kości i złamania. Lek Cerdelga stosuje się u pacjentów z chorobą Gauchera typu I, która normalnie występuje w wątrobie, śledzionie i kościach. Stosuje się go u osób, które metabolizują go w normalnym tempie (tj. u osób z tzw. „pośrednim” lub „intensywnym” metabolizmem) lub wolniej („osoby wolno metabolizujące”). Ponieważ liczba pacjentów z chorobą Gauchera jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a lek Cerdelga został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 4 grudnia 2007 r. Cerdelga zawiera substancję czynną eliglustat.
Jak stosować Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga jest dostępny w postaci kapsułek (84 mg) do przyjmowania doustnie. Lek jest dostępny wyłącznie na receptę, a leczenie powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz doświadczony w leczeniu choroby Gauchera. Przed rozpoczęciem leczenia produktem Cerdelga należy wykonać badanie w celu określenia, jak szybko lek jest metabolizowany w organizmie pacjenta (tj. w celu ustalenia, czy pacjent jest słabo, średnio lub intensywnie metabolizowany). Leku nie wolno podawać pacjentom, którzy go metabolizują z bardzo dużą szybkością (tzw. „osoby z bardzo szybkim metabolizmem”) lub u osób, których zdolność metabolizowania leku nie jest znana lub u których szybkość metabolizmu nie została określona w określonym teście. jednej kapsułki dwa razy dziennie u pacjentów z „aktywnością metaboliczną w normalnym zakresie” (osoby średnio lub intensywnie metabolizujące). U pacjentów, których organizm powoli metabolizuje lek (słabo metabolizujący), zalecana dawka to jedna kapsułka raz na dobę. Więcej informacji znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.
Jak działa Cerdelga - eliglustat?
Substancja czynna leku Cerdelga, eliglustat, działa poprzez blokowanie działania enzymu biorącego udział w wytwarzaniu glukozyloceramidu, ponieważ nagromadzenie tej substancji tłuszczowej w narządach takich jak śledziona, wątroba i kości jest odpowiedzialne za objawy choroby Gauchera typu I , zmniejszenie jego produkcji pomaga ograniczyć jego akumulację w tych narządach, które dzięki temu lepiej funkcjonują.
Jakie korzyści wykazał Cerdelga - eliglustat podczas badań?
W dwóch badaniach głównych wykazano skuteczność produktu Cerdelga w leczeniu choroby Gauchera.W pierwszym badaniu, w którym oceniano głównie zmniejszenie wielkości śledziony, wzięło udział 40 wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. leczonych eliglustatem średnie zmniejszenie wielkości śledziony o 28% w porównaniu z 2% wzrostem obserwowanym u pacjentów otrzymujących placebo (leczenie obojętne) dziewięć miesięcy po leczeniu. Pacjenci leczeni produktem Cerdelga wykazywali również złagodzenie innych objawów choroby, w tym zmniejszenie wielkości wątroby i wzrost poziomu hemoglobiny (białka w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen w organizmie). Skuteczność produktu Cerdelga wykazano również w innym badaniu z udziałem 160 pacjentów z chorobą Gauchera typu I, którzy byli wcześniej leczeni bez enzymatycznej terapii zastępczej i których objawy choroby były słabe. Niektórzy pacjenci byli leczeni produktem Cerdelga, a inni byli poddawani enzymatycznej terapii zastępczej. Badanie to wykazało, że po roku leczenia choroba pozostała stabilna u 85% pacjentów leczonych produktem Cerdelga w porównaniu z 94% pacjentów, którzy kontynuowali enzymatyczną terapię zastępczą.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Cerdelga - eliglustat?
Najczęstszym działaniem niepożądanym związanym ze stosowaniem leku Cerdelga (które może wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób) jest biegunka, która występuje u około 6 na 100 pacjentów Większość działań niepożądanych ma charakter łagodny i przemijający Pełny wykaz działań niepożądanych wykrytych podczas stosowania leku Cerdelga znajduje się na opakowaniu ulotka. Leku Cerdelga nie wolno stosować w skojarzeniu z niektórymi lekami, które mogą zaburzać zdolność organizmu do rozkładania leku, ponieważ może to wpływać na stężenie leku Cerdelga we krwi.Pełna lista ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Cerdelga - eliglustat został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania leku Cerdelga przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE. Wykazano skuteczność leku Cerdelga w łagodzeniu objawów choroby. większość wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu I, jak również utrzymanie stabilnej choroby u większości pacjentów wcześniej leczonych enzymatyczną terapią zastępczą.Jednak mniejszość pacjentów (około 15%), którzy przeszli z enzymatycznej terapii zastępczej na produkt Cerdelga nie reagowała optymalnie po roku leczenia Należy rozważyć inne opcje leczenia u tych pacjentów Postępowanie choroby należy okresowo monitorować u wszystkich pacjentów, którzy zmienili leczenie Enzym zastępczy Cerdelga W odniesieniu do bezpieczeństwa, chociaż działania niepożądane były W większości łagodny i przemijający charakter CHMP zalecił dalsze badanie długoterminowego bezpieczeństwa leku.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Cerdelga - eliglustat?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić jak najbezpieczniejsze korzystanie z Cerdelgi. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania leku Cerdelga dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci. Ponadto firma wprowadzająca lek Cerdelga do obrotu dostarczy lekarzom i pacjentom materiały edukacyjne, aby upewnić się, że lekiem Cerdelga będą leczone wyłącznie osoby z chorobą Gauchera typu 1 oraz że lek nie jest stosowany w skojarzeniu z innymi lekami, które mogą znacząco zmieniać stężenie we krwi. Wszyscy pacjenci, którym przepisano lek Cerdelga, otrzymają kartę ostrzegawczą. Firma będzie również prowadzić rejestr pacjentów leczonych produktem Cerdelga w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa leku. Więcej informacji można znaleźć w podsumowaniu planu zarządzania ryzykiem.
Więcej informacji o Cerdelga - eliglustat
W dniu 19 stycznia 2015 r. Komisja Europejska przyznała produktowi Cerdelga „Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu” ważne na terenie całej Unii Europejskiej.W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia preparatem Cerdelga należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) lub skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą. Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych produktu Cerdelga jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rare disease designation Ostatnia aktualizacja niniejszego streszczenia: 01-2015.
Informacje o Cerdelga - eliglustat opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.