Alprolix - Eftrenonacog Alfa

Co to jest Alprolix - Eftrenonacog Alfa i w jakim celu się go stosuje?

Alprolix to lek stosowany w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią B, dziedzicznym zaburzeniem krwawienia spowodowanym brakiem białka krzepnięcia zwanego czynnikiem IX. Może być podawany pacjentom w każdym wieku.

Ponieważ liczba pacjentów z hemofilią B jest niska, chorobę tę uznano za „rzadką”, a w dniu 8 czerwca 2007 r. Alprolix uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Alprolix zawiera substancję czynną eftrenonakog alfa.

Jak stosować Alprolix - Eftrenonacog Alfa?

Alprolix jest wydawany wyłącznie na receptę, a leczenie powinien nadzorować lekarz doświadczony w leczeniu hemofilii.

Alprolix jest dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika, które po zmieszaniu tworzą roztwór do wstrzykiwań dożylnych. Dawka i częstość podawania zależą od masy ciała pacjenta, od tego, czy Alprolix jest stosowany w zapobieganiu krwawieniom, czy w ich leczeniu, stopnia zaawansowania niedoboru czynnika IX u pacjenta, zasięgu i lokalizacji krwawienia oraz stanu zdrowia i wieku cierpliwy. Więcej informacji na temat stosowania tego produktu leczniczego znajduje się w Charakterystyce Produktu Leczniczego (zawartej w EPAR).

Pacjenci lub ich opiekunowie mogą samodzielnie podawać lub podawać preparat Aplorix w domu, po otrzymaniu odpowiednich instrukcji. Więcej informacji można znaleźć w ulotce dołączonej do opakowania.

Jak działa Alprolix - Eftrenonacog Alfa?

Pacjenci z hemofilią B nie mają czynnika IX, białka niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. W rezultacie łatwo ulegają krwawieniu. Substancja czynna preparatu Alprolix, eftrenonakog alfa, działa w organizmie w taki sam sposób, jak ludzki czynnik IX. Zastępuje brakujący czynnik IX, wspomagając krzepnięcie krwi i umożliwiając tymczasowe opanowanie krwawienia.

Jaką korzyść wykazał Alprolix - Eftrenonacog Alfa podczas badań?

W dwóch badaniach głównych z udziałem pacjentów z hemofilią B wykazano, że Alprolix jest skuteczny w zapobieganiu krwawieniom i ich leczeniu.

W pierwszym badaniu z udziałem 123 osób dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat u pacjentów, którzy otrzymywali Alprolix w leczeniu zapobiegawczym raz w tygodniu, wystąpiły 3 epizody krwawienia rocznie; u pacjentów, którym podawano Alprolix w leczeniu zapobiegawczym raz na 10 dni, występowały 2 epizody krwawienia rocznie ; wreszcie u pacjentów, którym podawano Alrpolix w celu leczenia krwawienia w razie potrzeby, występowało około 18 epizodów krwawienia rocznie.Ponadto, gdy wystąpiło krwawienie, około 90% epizodów ustępowało po jednym wstrzyknięciu.

W drugim badaniu z udziałem 30 dzieci w wieku poniżej 12 lat skuteczność preparatu Alprolix była podobna: zgłaszano średnio 2 epizody krwawienia rocznie, a 75% przypadków ustąpiło po pojedynczym wstrzyknięciu.

Jakie jest ryzyko związane z Alprolix - Eftrenonacog Alfa?

Reakcje nadwrażliwości (alergiczne) na Alprolix były zgłaszane rzadko i obejmowały: obrzęk, pieczenie i kłucie w miejscu wstrzyknięcia, dreszcze, uderzenia gorąca, swędząca wysypka, ból głowy, pokrzywka, niskie ciśnienie krwi, letarg, nudności i wymioty, niepokój, tachykardia, klatka piersiowa ucisk i świszczący oddech W niektórych przypadkach reakcje te mogą być ciężkie.

W przypadku leków zawierających czynnik IX istnieje również ryzyko, że u niektórych pacjentów pojawią się inhibitory (przeciwciała) przeciwko czynnikowi IX; dlatego lek może stać się nieskuteczny, powodując utratę kontroli nad krwawieniem. Leki zawierające czynnik IX mogą również powodować problemy z powodu tworzenia się skrzepów krwi w naczyniach krwionośnych.

Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania produktu Alprolix znajduje się w ulotce dołączonej do opakowania.

Dlaczego Alprolix - Eftrenonacog Alfa został zatwierdzony?

Badania pokazują, że Alprolix jest skuteczny w zapobieganiu i leczeniu epizodów krwawień u pacjentów z hemofilią B oraz że jego profil bezpieczeństwa jest porównywalny z innymi lekami zawierającymi czynnik IX. W związku z tym Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Alprolix przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Jakie środki podejmuje się w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania preparatu Alprolix - Eftrenonacog Alfa?

Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Alprolix jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan do charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania produktu Alprolix dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci.

Więcej informacji o Alprolix - Eftrenonacog Alfa

Pełna wersja Alprolix EPAR znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia produktem Alprolix należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (dołączoną do EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dla Alprolix jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / Rare disease designation.

Informacje o Alprolix - Eftrenonacog Alfa opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.