Co to jest Ferriprox?
Ferriprox to lek zawierający substancję czynną deferypron. Jest dostępny w postaci białych tabletek w kształcie kapsułek (500 mg) oraz roztworu doustnego (100 mg/ml).
W jakim celu stosuje się Ferriprox?
Ferriprox jest wskazany w leczeniu akumulacji żelaza (nadmiaru żelaza w organizmie) u pacjentów z talasemią major. Jest to choroba dziedziczna, w której pacjenci nie są w stanie wytworzyć wystarczającej ilości hemoglobiny, białka w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen w organizmie. Ferriprox stosuje się, gdy terapia deferoksaminą (standardowa terapia kumulacji żelaza) jest przeciwwskazana lub niewystarczająca.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosuje się Ferriprox?
Leczenie preparatem Ferriprox powinien rozpoczynać i prowadzić lekarz doświadczony w leczeniu pacjentów z talasemią.
Całkowita dawka dobowa produktu Ferriprox wynosi 75-100 mg na kilogram masy ciała, podzielona na trzy oddzielne dawki. Jeśli stosuje się tabletki, liczbę tabletek na każdą dawkę należy obliczyć, zaokrąglając do połowy tabletki. W przypadku stosowania roztworu doustnego dawkę należy zaokrąglić do 2,5 ml. Na przykład pacjent ważący 70 kg będzie musiał przyjmować trzy i pół tabletki lub 17,5 ml roztworu doustnego trzy razy dziennie. Dawki powyżej 100 mg/kg na dobę nie są zalecane ze względu na potencjalne zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych.
Pacjenci przyjmujący Ferriprox lub ich opiekunowie powinni otrzymać memorandum przypominające pacjentowi, jak bezpiecznie przyjmować lek.
Jak działa Ferriprox?
Pacjenci z talasemią major muszą być poddawani częstym transfuzjom krwi. Kiedy pacjenci otrzymują wielokrotne transfuzje, przetoczone krwinki czerwone dostarczają do organizmu żelazo, które jednak nie ma naturalnego sposobu na usunięcie nadmiaru żelaza, które w związku z tym ma tendencję do gromadzenia się. Z biegiem czasu nadmiar żelaza może uszkadzać ważne narządy, takie jak serce lub wątroba.Aktywny składnik Ferriproxu, deferypron, jest „chelatorem żelaza". Oznacza to, że wiąże się z żelazem w organizmie, tworząc związek, który może być wydalane z organizmu, głównie z moczem oraz w mniejszym stopniu z kałem. Pomaga to skorygować przeciążenie żelazem i zapobiega uszkodzeniom spowodowanym nadmiarem żelaza.
Jak badano Ferriprox?
Ferriprox był początkowo badany w trzech badaniach z udziałem 247 pacjentów w wieku powyżej 10 lat z talasemią major. W badaniu głównym skuteczność preparatu Ferriprox porównywano w ciągu dwóch lat ze skutecznością deferoksaminy u 71 pacjentów. Badanie było „otwarte”, co oznacza, że lekarz i pacjenci wiedzieli, jakiego leku używają, ponieważ Ferriprox jest przyjmowany doustnie, podczas gdy deferoksamina jest podawana we wlewie podskórnym (bardzo powolne wstrzyknięcie wykonywane pod skórę) przez noc. W kolejnym badaniu naprzemienne stosowanie Ferriproxu i deferoksaminy (Ferriprox podawany co tydzień przez pięć dni i deferoksamina przez dwa dni) porównano u 60 pacjentów, którzy przez okres 12 miesięcy byli stale leczeni samą deferoksaminą (samą deferoksaminą).
We wszystkich badaniach główną miarą skuteczności była zmiana poziomu ferrytyny we krwi Ferrytyna jest białkiem magazynującym żelazo w organizmie. Poziom ferrytyny obecnej we krwi wskazuje na ilość żelaza zgromadzonego w organizmie.
Jakie korzyści wykazał Ferriprox podczas badań?
W początkowym badaniu porównującym Ferriprox z deferoksaminą średnie stężenia ferrytyny w surowicy były podobne w dwóch leczonych grupach. Wydaje się jednak, że średnie stężenie żelaza w wątrobie pacjentów leczonych produktem Ferriprox wzrosło bardziej niż u pacjentów leczonych deferoksaminą.
W badaniu naprzemiennego leczenia schemat dawkowania polegający na skojarzeniu produktu Ferriprox przez pięć dni z deferoksaminą przez dwa dni wykazał takie samo zmniejszenie stężenia ferrytyny we krwi jak leczenie samą deferoksaminą. Jednak liczba pacjentów biorących udział w badaniu była zbyt mała, aby wykazać, czy ten schemat jest tak samo skuteczny jak sama deferoksamina, czy nie.
Jakie jest ryzyko związane z Ferriproxem?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Ferriprox (obserwowane u więcej niż 1 na 10 pacjentów) to czerwonawy/brązowy mocz (objaw wydalania żelaza), nudności, ból brzucha (ból żołądka) i wymioty. Rzadkim, ale poważnym działaniem niepożądanym jest agranulocytoza (bardzo małe stężenie granulocytów, rodzaju białych krwinek).
Preparatu Ferriprox nie wolno podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na deferypron lub którykolwiek składnik preparatu. Preparatu Ferriprox nie należy stosować u osób, u których występowały powtarzające się epizody neutropenii (zmniejszona liczba neutrofili, rodzaju białych krwinek) lub u których wystąpiła agranulocytoza.Preparatu Ferriprox nie wolno również przyjmować z lekami, które mogą powodować neutropenię lub agranulocytozę. Leku nie należy stosować w okresie ciąży ani karmienia piersią.
Dlaczego Ferriprox został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Ferriprox przewyższają ryzyko w leczeniu akumulacji żelaza u pacjentów z ciężką talasemią, gdy leczenie deferoksaminą jest przeciwwskazane lub niewystarczające, i w związku z tym zalecił wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu Ferriprox.
Ferriprox został początkowo dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach", ponieważ jako przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby, niepełne informacje na temat leku były dostępne w momencie rejestracji. Ponieważ firma farmaceutyczna dostarczyła wymagane dodatkowe informacje, stan ten zgłosił „wyjątkowy okoliczności” została usunięta 12 kwietnia 2002 r.
Inne informacje dotyczące leku Ferriprox:
W dniu 25 sierpnia 1999 r. Komisja Europejska wydała „Zezwolenie na dopuszczenie do obrotu" dla Ferriprox, ważne na terenie całej Unii Europejskiej. „Zezwolenie na dopuszczenie do obrotu" zostało przedłużone w dniach 25 sierpnia 2004 r. i 25 sierpnia 2009 r. Posiadaczem zezwolenia na obrót jest firma Apotex Europe BV
Aby zapoznać się z pełną wersją Ferriprox EPAR, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja niniejszego podsumowania: 08-2009.
Informacje na temat Ferriprox - deferiprone opublikowane na tej stronie mogą być nieaktualne lub niekompletne. Aby prawidłowo wykorzystać te informacje, zobacz stronę Wyłączenie odpowiedzialności i przydatne informacje.
